阿米卡星Arikayce在治疗NTM肺病的研究中展现显著效果

近日，Insmed公司发布了ARISE研究的积极结果，该研究针对由分枝杆菌埃兴氏复合物（MAC）引起的非结核分枝杆菌性肺病（NTM肺病）进行了阿米卡星Arikayce（Amikacin）药物的临床试验。这一研究为患有这种疾病的患者带来了曙光，为更多患者提供了希望。

ARISE研究背景

NTM肺病是一种慢性肺部感染，通常由分枝杆菌埃兴氏复合物（MAC）引起。该疾病可导致呼吸困难、咳嗽、咳痰等严重症状，对患者的生活质量造成严重影响。传统治疗方法往往难以有效控制病情，因此寻找新的治疗选择至关重要。

ARISE研究设计

ARISE研究共招募了99名患者，将他们分为两组：阿米卡星Arikayce组和对照组。阿米卡星Arikayce组接受了阿米卡星Arikayce药物以及基于大环内酯类药物的背景治疗，而对照组则接受安慰剂以及相同的背景治疗，治疗周期为六个月。随后，两组患者均进行了一个月的治疗后随访。

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ARISE研究结果

ARISE研究的主要目标是验证Quality of Life – Bronchiectasis（QOL-B）呼吸领域是否有效作为患者报告的结果（PRO）工具，用于评估MAC肺病患者的生活质量。研究结果显示，在阿米卡星Arikayce组中，有43.8%的患者呼吸得到改善，其内部得分差异为14.8，而在对照组中，有33.3%的患者出现了呼吸改善。这一发现表明，QOL-B呼吸领域工具在MAC肺病患者中具有较高的评估敏感性。

此外，在第七个月时，阿米卡星Arikayce组的培养阴性转化率也显著高于对照组，这意味着阿米卡星Arikayce药物对改善患者病情具有积极的影响。

Insmed首席医学官Martina Flammer博士表示：“我们为这些结果感到非常激动，这些结果不仅验证了NTM肺病中的PRO工具，还表明接受以阿米卡星Arikayce为基础的治疗方案的患者在这一工具的衡量下感觉更好，相比之下，对照组的患者则没有这种改善。结合杰出的培养阴性转化结果，这些发现让我们对我们的Phase III注册试验ENCORE充满信心，该试验有望取得在统计学和临床上都有意义的结果，从而使更多患者有望从阿米卡星Arikayce中受益。”

根据这一研究结果，Insmed计划向美国食品和药物管理局（FDA）提议将QOL-B呼吸领域PRO作为其ENCORE研究的主要终点进行测量。该公司计划在今年年底之前招募250名患者参加ENCORE研究，并将继续招募直到2024年，以确保具有高度统计能力。ENCORE试验的头条数据预计将于2025年公布，为NTM肺病患者带来新的曙光。

ARISE研究的积极结果为NTM肺病患者带来了希望，表明阿米卡星Arikayce药物可能成为一种有效的治疗选择。这一研究的成功也强调了PRO工具在评估患者生活质量和疾病症状改善方面的重要性。未来，ENCORE研究的结果将进一步确定阿米卡星Arikayce在治疗NTM肺病方面的地位，为患者提供更多治疗选择。

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