ARD-101获得FDA罕见儿科疾病认定，治疗Prader-Willi综合征

2023年8月3日，临床阶段生物制药公司Aardvark Therapeutics, Inc.宣布其领先项目ARD-101在Prader-Willi综合征（PWS）方面获得美国食品药品监督管理局（FDA）的罕见儿科疾病认定。该认定意味着一旦ARD-101在PWS方面获得批准，Aardvark将有资格获得罕见儿科疾病优先审查券。早期的临床研究结果表明，ARD-101代表了一类有希望的药物，有望改善患有无法满足食欲（过度进食症）和侵略性寻食行为，以及肥胖和代谢疾病的人，而这些症状是PWS这种罕见遗传疾病的显著特征。目前，尚无药物获得FDA批准用于治疗与PWS相关的过度进食症。

Prader-Willi综合征（PWS）概述

Prader-Willi综合征（PWS）是一种严重的神经发育障碍，患病率约为15,000-20,000个新生儿中的1例。该综合征由位于染色体15上的几个基因功能缺失引起。PWS影响多个器官系统，其特征是代谢、内分泌和神经功能障碍。PWS的一个显著特点是幼儿期肥胖症，伴有发育迟缓和肌肉骨骼畸形。PWS的肥胖症是由过度进食症驱动的，并通过严格控制饮食来减轻。然而，严格的饮食控制实际上会加剧过度进食症、焦虑和侵略性寻食行为，这对患者和护理者都是一种巨大的压力。

PWS临床研究概述

在此之前，Aardvark已经在由斯坦福儿童健康中心的Diane Stafford博士和科罗拉多儿童医院的Shawn McCandless博士领导的PWS ARD-101口服药物的II期临床研究中招募了12名受试者（ClinicalTrials.gov ID NCT05153434）。基于有希望的结果，Aardvark正在继续招募额外的受试者，并探索更高的药物剂量。

关于ARD-101

Aardvark的主要产品ARD-101是一种首创的口服组合物，在临床研究中显示出在减少进食欲望方面有希望的活性，并在临床前研究中促进了体重减轻。ARD-101在肠道内的作用较强，对体内暴露较少。据推测，ARD-101通过激活多种肠道多肽激素（包括胰高血糖素样肽-1和-2(GLP-1，GLP-2)以及胆囊收缩素（CCK））来发挥其系统作用。胆囊CCK被认为是一种“饱腹信号”，通过肠-脑轴控制饥饿感。PWS患者的CCK受体正常，但对食物的反应中由肠内分泌I细胞释放的CCK受损，使PWS患者持续感受到极度的饥饿。I期研究证明在健康志愿者中具有安全性和耐受性。三个II期研究显示了ARD-101对抑制食欲方面的影响。

结语

Aardvark Therapeutics, Inc.的领先项目ARD-101获得FDA在Prader-Willi综合征（PWS）方面的罕见儿科疾病认定，为PWS患者带来了新的希望。PWS是一种罕见而复杂的神经发育障碍，迄今为止，尚未有任何药物获得FDA批准用于治疗与PWS相关的过度进食症。ARD-101的早期临床研究表现出了非常有希望的结果，这使得患有PWS的患者以及他们的护理者看到了新的曙光。然而，在继续推进临床研究的过程中，Aardvark需要对ARD-101的安全性和有效性进行更广泛的验证。

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