FDA批准Aphexda(motixafortide)动员造血干细胞用于多发性骨髓瘤患者的自体移植

2023年9月11日，以色列的BioLineRx Ltd.（纳斯达克/TASE: BLRX）宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Aphexda™（motixafortide）与filgrastim（G-CSF）联合使用，以促使多发性骨髓瘤患者的造血干细胞进入外周血，供采集并进行自体移植治疗。Aphexda通过注射皮下给药。

多发性骨髓瘤是第二常见的血液恶性肿瘤。自体干细胞移植（ASCT）是多发性骨髓瘤标准治疗范式的一部分，为这种癌症患者提供了延长生存的机会。ASCT的成功取决于治疗过程中足够的干细胞移动。美国移植和细胞治疗学协会（ASTCT）的指南建议收集3-5 x 10 CD34+细胞/kg。此外，建议收集足够数量的干细胞以进行两次移植。历史上，根据诱导方案和移动策略，多达47%的患者在一次单采血后达到ASCT所需的干细胞数目存在挑战。

Aphexda：多发性骨髓瘤干细胞移动的创新

Aphexda的FDA批准代表着多发性骨髓瘤干细胞移动领域的首个创新，这是美国近十年来批准的首个创新。Aphexda与filgrastim联合使用，使多发性骨髓瘤患者能够在一次采血过程中获得所需数量的干细胞。

ASCT的重要性

ASCT是多种血液癌症治疗的标准之一，包括多发性骨髓瘤。在美国，每年有多达8000例多发性骨髓瘤患者接受ASCT治疗。目前的ASCT标准治疗包括4-6周期的诱导疗法（最初的药物组合疗法，以使患者尽可能达到深度治疗反应）。为了开始干细胞移动过程，患者将连续四天接受filgrastim（G-CSF）的每日剂量。根据需要，可以在最多四次filgrastim剂量的情况下继续每日剂量的filgrastim，直到达到目标采集目标。对于无法获得足够数量的干细胞进行采集的患者，可以进行救援治疗，然后根据需要进行额外的采血过程。

GENESIS试验的结果

Aphexda的FDA批准基于2部分、3期GENESIS试验的结果，这是一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在评估Aphexda（motixafortide）与filgrastim相比，对于多发性骨髓瘤患者进行干细胞移动至自体移植的安全性和有效性。第一部分是一项单中心、开放标签的先导研究，涉及12名接受motixafortide加filgrastim治疗的患者，旨在确定剂量。第二部分涉及122名患者，他们在一项双盲、安慰剂对照的多中心研究中以2：1的比例随机分组。

GENESIS的安全性在92名多发性骨髓瘤患者中进行了评估，他们接受了皮下Aphexda 1.25 mg/kg联合filgrastim，以及42名接受了安慰剂联合filgrastim的患者。在接受Aphexda加filgrastim治疗的患者中，5.4%发生了严重不良反应。这些反应包括呕吐、注射部位反应、超敏反应、注射部位纤维化、低钾和低氧。GENESIS中最常见的不良反应（发生率>20%）包括注射部位反应（疼痛、红斑和瘙痒）、瘙痒、潮红和背痛。

总的来说，Aphexda的FDA批准代表了干细胞移动领域的一项重大突破，将有望改善多发性骨髓瘤患者的治疗前景。这一创新有望为多发性骨髓瘤患者提供更可靠的干细胞移动方式，减少了采血过程的天数和filgrastim的剂量。BioLineRx Ltd.期望在本月晚些时候将Aphexda推向市场，为适当的患者、他们的医生和移植团队提供这一重要的干细胞移动创新。随着这一创新的推出，多发性骨髓瘤患者可能会迎来更多的治疗选择，希望他们能够战胜这一具有挑战性的癌症。

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