5月

FDA批准更新Altuviiio标签表明Altuviiio可有效预防A型血友病患儿的出血情况

在血友病治疗领域，一项重大的进展近日引起了广泛关注。美国食品和药物管理局（FDA）已经批准了Altuviiio的更新标签，该标签包括了经过3期XTEND-Kids研究验证的完整结果。这项研究表明，Altuviiio每周一次的使用能够有效地预防A型血友病患儿的出血情况。

研究背景

Altuviiio是一种高持久性因子VIII替代疗法，由赛诺菲公司开发。早在2023年2月，Altuviiio首次获得FDA批准，用于成人和儿童A型血友病患者的常规预防和按需治疗。而后，在2023年9月，FDA又接受了Altuviiio的补充生物制品许可申请，用于治疗12岁以下严重A型血友病患者。

这一次儿科批准的决定得到了XTEND-Kids研究的支持，该研究的中期数据在血友病治疗领域具有重要意义。在这项研究中，74名年龄小于12岁的重度A型血友病患者接受了Altuviiio的治疗，持续52周，结果显示了令人振奋的成果。

在72名可评估的患者中，研究结果显示未检测到因子VIII抑制剂的发展。这意味着在这个样本中，使用Altuviiio的患者没有出现因抗体产生而导致治疗失效的情况。同时，研究显示出令人鼓舞的统计数据：中位和平均年化出血率分别为0.00和0.6，这表明Altuviiio的使用极大地减少了患者的出血风险。

对于12岁以下的儿童患者而言，Altuviiio展现出了显著的治疗效果。在43次出血事件中，95.3%的情况下，单次50 IU/kg剂量的Altuviiio就能够有效解决出血问题。这一结果进一步印证了Altuviiio在儿科患者中的疗效。

除了疗效之外，安全性同样是评估一种药物是否适合儿童患者的重要标准。XTEND-Kids研究显示，Altuviiio在儿科患者中的安全性与之前的XTEND-1试验结果相似。最常见的不良反应是发热，但并未报告严重过敏反应或血栓/栓塞事件。

综上所述，Altuviiio的更新标签批准为血友病患儿的治疗带来了新的曙光。基于XTEND-Kids研究的中期数据，FDA已将这一重要研究结果纳入美国标签中。Altuviiio以试剂盒的形式提供，为临床医生提供了一种更加方便、有效的治疗选择，有望改善A型血友病患儿的生活质量。

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