NICE 推荐 Alnylam 的 RNAi 疗法用于治疗遗传性淀粉样变性

RNA 干扰 (RNAi) 治疗公司宣布，Alnylam Pharmaceuticals 的 Amvuttra (vutrisiran) 已被国家健康与护理卓越研究所 (NICE) 推荐作为治疗遗传性淀粉样变性的一种选择。

NICE 的决定使 Amvuttra 成为首批在其简化的试点流程下获得积极建议草案的罕见病药物之一，该流程旨在加速患者获得有前途的新疗法。

根据最终指导，英国患有遗传性转甲状腺素蛋白相关 (ATTR) 淀粉样变性的患者将可以选择 Amvuttra，每三个月进行一次皮下注射，而现有疗法需要每几周或更频繁地注射一次。

该公司表示，预计该指南将适时在威尔士实施。ATTR 淀粉样变性是一种罕见且严重的疾病，由身体无法正确产生的一种蛋白质引起。这种蛋白质称为运甲状腺素蛋白 (TTR)，在 ATTR 淀粉样变性中会变得异常并分解成更小的碎片（淀粉样蛋白）。这些沉积物会积聚在身体的不同器官和组织中，例如心脏、眼睛、神经和胃肠道，从而造成损害并产生潜在的危及生命的健康问题。如果不及时治疗，ATTR 淀粉样变性患者可能会出现多发性神经病（周围神经疾病），从而导致下肢和手部感觉丧失、自主神经功能障碍和活动能力丧失。Amvuttra 是一种 RNAi 疗法，旨在通过抑制肝脏 TTR 蛋白的产生来解决 ATTRv 淀粉样变性的根本原因，从而降低血液中 TTR 的水平。

该公司的 NICE 申请得到了 HELIOS-A 研究数据的支持，该研究显示，Amvuttra 治疗在第 18 个月时 TTR 降低了 84.7%，而标准护理 Onpattro (patisiran) 的 TTR 降低了 80.6%，Onpattro (patisiran) 是 Alnylam 的早期 RNAi ATTRv 淀粉样变性疗法，静脉注射每隔几周。伦敦皇家自由医院伦敦大学学院国家淀粉样变性中心顾问 Julian Gillmore 教授表示：“今天推荐的 [Amvuttra] 标志着遗传性 ATTR 淀粉样变性患者又向前迈出了显着的一步。“这种药物的目标是从源头产生淀粉样蛋白——我们已经知道这种方法可以非常有效地减缓这种疾病的症状。现在，我们有能力通过每隔几个月而不是每隔一周注射一次来做到这一点。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。