FDA批准Agamree(vamorolone)治疗杜氏肌营养不良症

2023年10月26日，美国食品和药物管理局（FDA）批准了Agamree（vamorolone）口服悬浮液40毫克/毫升，用于治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者，年龄为两岁及以上。这一突破性的决定将改变DMD治疗的格局，填补了重大的医疗需求空白。

Agamree：解决DMD医疗需求的新选择

Agamree（vamorolone）的获批标志着杜氏肌营养不良症患者的新希望。这一药物的独特之处在于它是一种新型糖皮质激素治疗选择，以弥补现有治疗方法的不足。在2023年7月，Catalyst Pharmaceuticals, Inc.（Catalyst公司）获得了Agamree在北美地区的独家许可和商业权，包括DMD和其他潜在适应症，从而增强了其神经科学商业投资组合。这一决策使Agamree获得了更广泛的应用潜力，并为Catalyst公司带来了高度协同的神经肌肉药物。

数据支持的突破

FDA批准Agamree的依据是来自关键的2b期VISION-DMD研究的数据，同时还补充了来自三项开放标签研究的安全信息，包括延长研究。在这些试验中，Agamree的剂量范围从2毫克/千克/天到6毫克/千克/天，治疗时间长达48个月。与当前的标准疗法糖皮质激素相比，这种新型治疗表现出类似的疗效，数据表明，不良事件明显减少，尤其是与骨骼健康、生长轨迹和行为有关的不良事件。

Catalyst Pharmaceuticals, Inc.的董事长兼首席执行官Patrick J. McEnany表示：“我们坚信这一新型糖皮质激素具有改变杜氏肌营养不良症患者和潜在的其他慢性炎症性疾病患者生活的潜力。Agamree的批准强调了重塑这种威胁生命的罕见疾病治疗范式的潜力。Agamree的引入扩展了我们的罕见神经肌肉疾病投资组合，我们期待着在未来发展中利用我们的商业能力。我们的承诺不仅仅是这一重要里程碑，我们坚决执行我们的使命，确保美国的DMD患者能够获得这一治疗选择，因为我们相信Agamree可能会延长这些患者的行走和活动时间，从而显著提高他们的生活质量。我们计划在2024年第一季度推出该产品，届时我们将推出一个全面的财政援助计划，旨在帮助确保可访问性，减少患者的个人支付和免赔额，从而提高所有DMD患者的负担能力。我们期待着成功地推广这一产品，并继续致力于服务我们的患者社区。”

Catalyst的计划与能力

Agamree的批准标志着该药物将转移到Catalyst的神经肌肉产品组合中，Catalyst将利用其产品组合的协同作用，借助其经验丰富的美国神经肌肉商业和医学事务团队，计划在2024年第一季度推出该产品。

孤儿药和罕见儿童疾病认定

Agamree已被授予美国杜氏肌营养不良症的孤儿药和罕见儿童疾病认定，将在批准日期后享有七年的孤儿药排他性，而且已申请专利，可能提供保护，直至2040年。

FDA的批准Agamree为杜氏肌营养不良症患者提供了一种新的治疗选择，为那些饱受疾病困扰的患者带来了新的希望。这一突破性决定标志着医疗界对于改善DMD治疗的承诺，同时也反映了创新药物的不断涌现。Catalyst Pharmaceuticals, Inc.的愿景和决心将使Agamree成为改善DMD患者生活质量的关键工具。我们期待着2024年第一季度的产品推出，以及通过财政援助计划提供的财政支持，从而使这一突破性治疗更加易于获得。这个好消息也为其他罕见疾病患者带来了希望，Agamree的成功将鼓舞更多创新，改善患者的生活质量。

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