Agamree(vamorolone,瓦莫罗酮)在美国上市用于治疗杜氏肌营养不良症

近日，生物制药公司Catalyst Pharmaceuticals, Inc. 宣布旗下杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物AGAMREE（vamorolone,瓦莫罗酮）正式在美国上市。这一消息令DMD患者及其家人欣喜，同时也标志着对于这一疾病的治疗方式迈出了新的一步。AGAMREE在2023年10月26日和12月获得了美国食品药品监督管理局（FDA）和欧盟委员会（EC）的批准，而今年1月份，它又相继在英国获批，在德国上市。这也是美国、欧盟和英国批准的第一个杜氏肌营养不良症（DMD）治疗药物。

杜氏肌营养不良症简介

杜氏肌营养不良症（DMD）是一种罕见但危害严重的神经肌肉疾病，通常表现为进行性肌肉功能障碍，最终导致患者行走能力下降、呼吸衰竭甚至死亡。这一疾病常见于男性，并在儿童时期发病，给患者及其家庭带来沉重的负担。

现有治疗方法的局限性

目前，DMD的标准治疗方法是使用皮质类固醇，然而，这些药物常伴有明显的副作用。据估计，美国有11,000至13,000名患者受到DMD影响，其中约70%的患者目前正在接受皮质类固醇治疗。尽管类固醇仍然是主要治疗方法，但对于许多患者而言，副作用可能超出了治疗效果。

AGAMREE的突破性

AGAMREE的批准基于关键2b期VISION-DMD研究的数据，该研究收集了从三项开放标签研究（包括扩展研究）中获得的安全性信息。在这些试验中，AGAMREE的给药剂量范围为2至6毫克/公斤/天，持续时间长达48个月。与目前的标准护理皮质类固醇相比，这种新型皮质类固醇治疗表现出相当的疗效，数据表明不良事件减少，特别是与骨骼健康、生长轨迹和行为改善相关的不良事件。

AGAMREE的用药方式及注意事项

AGAMREE以40毫克/毫升口服混悬液（125毫升瓶装100毫升）的形式提供，配有口服注射器；只能使用产品随附的口服注射器给药。开始治疗前，应进行所有适龄免疫接种。此外，对于存在肝功能损害或同时服用CYP3A4抑制剂的患者，需要调整剂量以确保治疗效果和安全性。

AGAMREE的上市为DMD患者带来了新的希望，也为这一领域的治疗提供了新的选择。然而，对于新药的使用仍需谨慎，医生和患者需要在临床指导下合理使用，以确保治疗效果最大化同时减少潜在的不良反应。未来，随着对该药物的更多研究和临床实践，相信会有更多关于AGAMREE的发现和进展，为DMD患者带来更多福音。

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