英国批准Agamree(Vamorolone)用于治疗4岁及以上杜氏肌营养不良症

近日，瑞士制药公司Santhera Pharmaceuticals 宣布其新型药物AGAMREE®（Vamorolone）在英国获得批准，用于治疗4岁及以上的杜氏肌营养不良症（DMD）患者。这一消息标志着AGAMREE成为继美国和欧盟之后，在英国获批的首个、也是唯一一个全面用于治疗DMD的药物。AGAMREE的独特作用机制和积极的临床试验结果为杜氏肌营养不良症患者带来新的治疗选择，也为医学领域的创新注入了新的动力。

AGAMREE®（Vamorolone）的独特作用机制

AGAMREE（Vamorolone）是一种全新的药物，其作用模式基于与糖皮质激素相同的受体结合，但通过改变其下游活性，同时不是11-β-羟基类固醇脱氢酶（11β-HSD）的底物。这一特殊机制为其带来了与传统皮质类固醇相比的优势，可能解决了类固醇在长期治疗中产生的安全性问题。通过将功效与安全性问题“分离”，Vamorolone被定位为现有皮质类固醇的替代品，为DMD患者提供更为安全和有效的治疗选择。

临床研究数据支持AGAMREE的有效性

AGAMREE的批准是建立在积极的关键VISION-DMD研究和三项开放标签研究的数据基础上的。这些研究涉及Vamorolone的不同给药剂量，总治疗期长达30个月。在关键的VISION-DMD研究中，接受Vamorolone治疗的患者在生长方面表现出与安慰剂治疗相似的效果，而相较之下，接受泼尼松治疗的患者则呈现生长迟缓。此外，从泼尼松转为Vamorolone的患者在研究的剩余时间内成功恢复了身高增长。

与传统皮质类固醇的不同之处在于，瓦莫龙在临床研究48周后并未导致骨生物标志物测量的骨代谢减少，也没有显着减少双能X射线吸收测定法（DXA）测量的脊柱骨矿化。这为AGAMREE在维持正常骨代谢、密度和生长方面具有临床重要的安全性益处提供了有力的证据。

AGAMREE在国际范围内的批准

在英国MHRA的批准之前，AGAMREE已经获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于在美国治疗2岁及以上的DMD患者，并且还在欧盟获得了委员会的批准，用于治疗4岁及以上的DMD患者。这使得AGAMREE成为首个在美国、欧盟和英国均完全批准用于DMD治疗的药物，标志着这一新型药物在全球范围内的广泛认可。

AGAMREE®（Vamorolone）的英国批准为DMD患者带来了新的希望，为医学领域的发展注入了新的动力。其独特的作用机制和积极的临床研究结果为治疗DMD提供了更为安全和有效的选择。未来，随着更多的数据积累，我们有望深入了解Vamorolone的长期有效性和安全性，为全球范围内的DMD患者提供更为个体化和创新的治疗方案。AGAMREE的成功批准也为其他创新药物的研发和上市提供了积极的启示，为医学科研和患者健康带来了新的曙光。

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