FDA优先审查Afami-Cel在晚期滑膜肉瘤的生物许可申请

近期，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布已接受Afami-Cel生物许可申请（BLA）进行优先审查，该申请旨在获得Afamitresgene Autoleucel治疗晚期滑膜肉瘤的批准。Afami-Cel是一种正在研究中的工程T细胞疗法。本文将探讨该治疗方法在对传统治疗产生抵抗的晚期滑膜肉瘤患者中的安全性和疗效。

背景

滑膜肉瘤是一种占软组织肉瘤5%到10%的罕见癌症，每年在美国约有13,400例新病例。针对滑膜肉瘤的治疗选择有限，患者的5年生存率仅为20%。由于晚期患者常常发生复发，因此急需寻找新的治疗途径。Afami-Cel的研究旨在通过工程T细胞疗法，针对滑膜肉瘤患者中的MAGE-A4蛋白，提供一种新的治疗选择。

优先审查与临床试验数据

FDA的优先审查基于SPEARHEAD-1试验第1组的数据，该试验于2023年在爱尔兰都柏林举行的结缔组织肿瘤学会（CTOS）年会上公布。之前在2022年CTOS会议上公布的试验结果显示，接受Afami-Cel治疗的滑膜肉瘤患者，即使是那些曾接受过大量治疗的患者，其总体反应率也约为39%。此外，该药物的反应持续时间中位数约为12个月，显示了该药物的持久性。

进一步的数据显示，正在进行中的研究第1组患者的中位总生存期约为17个月，估计对Afami-Cel产生反应的患者在治疗后2年存活的概率为70%。

疗效与安全性分析

对于SPEARHEAD-1试验，第1组患者是16岁及以上的滑膜肉瘤或粘液型脂肪肉瘤/粘液型圆细胞脂肪肉瘤患者。这些患者必须曾接受过含蒽环类或伊福司胺的治疗方案；有可测量的疾病；通过免疫组织化学检测对HLA-A02:01、HLA-A02:02、HLA-A02:03或HLA-A02:06测试呈阳性；MAGE-A4的表达在至少10%的细胞中为1或更高；ECOG表现状态为0或1。

截至2023年10月的新闻发布时，根据公司的声明，第1组和第2组的招募已经完成。主要的疗效分析集中在第1组上，而第2组则在增强疗效和安全性数据的同时，也有助于描述性的亚组分析。公司表示，第2组的总体反应率与第1组非常接近，具体数据将在随访结束后分享。目前，第3组正在接受招募，以在计划的商业化之前提供对Afami-Cel的访问。

结论

Adaptimmune Therapeutics首席执行官Adrian Rawcliffe在新闻发布中表示：“FDA对BLA提交的接受使我们离重新定义滑膜肉瘤患者的治疗方式更进一步。” 如果获得批准，Afami-Cel将成为市场上首个用于实体肿瘤癌症的工程T细胞疗法。这一疗法对于改善晚期滑膜肉瘤的预后具有潜在巨大的影响，为患者带来新的希望。

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