FDA优先审查Afami-cel治疗晚期滑膜肉瘤的生物制品许可申请

近日，Adaptimmune Therapeutics公司宣布美国FDA已接受其生物制品许可申请（BLA），并给予其针对Afami-cel疗法的优先审评资格。Afami-cel是一种工程化T细胞疗法，针对治疗罕见而高度恶性的晚期滑膜肉瘤。如果获得批准，这将是首个用于治疗实体瘤的工程化T细胞疗法，也是十多年来治疗滑膜肉瘤的首个有效疗法。

滑膜肉瘤：一种罕见而具侵袭性的软组织肉瘤

滑膜肉瘤是一种罕见的高度恶性软组织肉瘤，主要发生在关节附近软组织。在肿瘤分类中，软组织肉瘤有50多种不同类型，其中滑膜肉瘤约占所有软组织肉瘤的5%至10%。目前，手术仍然是滑膜肉瘤的首选治疗方法，然而，切除不彻底可能导致复发风险。部分患者在手术前后还接受放射治疗，但治疗效果仍有限。因此，对于滑膜肉瘤患者，迫切需要一种创新的治疗方式。

Afami-cel：靶向MAGE A4癌症靶点的工程化T细胞疗法

Afami-cel是一种工程化T细胞受体（TCR）疗法，专门设计用于治疗晚期滑膜肉瘤。该疗法的靶点是MAGE A4癌症，是一种癌症相关抗原。在先前的研究中，美国FDA已授予Afami-cel治疗软组织肉瘤的孤儿药资格和治疗滑膜肉瘤的再生医学先进疗法认定。这为Afami-cel的BLA申请提供了有力的支持。

SPEARHEAD-1试验：关键性数据支持生物制品许可申请

Afami-cel的BLA递交基于SPEARHEAD-1试验中队列1的积极数据。该研究纳入了晚期滑膜肉瘤患者，这些患者均患有晚期转移性疾病，并曾接受过中位线数为3线的系统性治疗。试验结果显示，Afami-cel在治疗滑膜肉瘤方面取得了显著的疗效。患者的总缓解率（ORR）约为39%，中位缓解持续时间约为12个月。

生存期延长：Afami-cel在历史对照中的卓越表现

与过去接受两种或两种以上治疗的滑膜肉瘤患者相比，接受Afami-cel治疗的患者中位总生存期（OS）明显延长。历史对照数据显示，先前治疗的患者中位OS小于12个月，而接受Afami-cel治疗的患者中位OS约为17个月。这一结果为Afami-cel在治疗滑膜肉瘤患者中的卓越表现提供了强有力的证据。

持久性与生存期关联：Afami-cel的治疗优势

除了中位生存期的显著提高外，接受Afami-cel治疗并获得缓解的晚期滑膜肉瘤患者中，70%的人在治疗两年后仍然存活。进一步的分析表明，Afami-cel细胞的持久性与患者的生存期呈正相关。这表明Afami-cel不仅在短期内取得了疗效，而且对患者的长期生存产生积极影响。

安全性评估：Afami-cel的毒性反应可接受

在安全性方面，Afami-cel的毒性反应主要包括细胞因子释放综合征和可逆的血液学毒性。这与之前的研究结果一致，表明Afami-cel的安全性是可以接受的。毒性反应可控制和可逆，为患者提供了相对良好的治疗体验。

结论

Afami-cel作为一种针对晚期滑膜肉瘤的工程化T细胞疗法，通过其卓越的治疗效果和良好的安全性，在生物制品许可申请中获得了优先审评资格。这不仅为患者提供了一种创新的治疗选择，也为工程化T细胞疗法在实体瘤治疗领域的发展开辟了新的道路。随着PDUFA日期的临近，人们对Afami-cel的批准充满期待，相信这将为滑膜肉瘤患者带来新的曙光。同时，这也为生物制品疗法的研究与发展注入了新的活力，为未来的癌症治疗提供了更为广阔的前景。

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