日本批准ADZYNMA用于治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜

2024年3月26日，武田制药公司宣布，日本厚生劳动省已正式批准ADZYNMA（apadamtase alfa /cinaxadamtase alfa）用于治疗12岁及以上个体的先天性血栓性血小板减少性紫癜（cTTP）。这一批准标志着ADZYNMA成为首个也是唯一一个获得认可的重组ADAMTS13蛋白，旨在通过替代缺陷的ADAMTS13酶来满足cTTP患者的未满足医疗需求。

缓解cTTP的重大突破

cTTP是一种罕见的慢性凝血障碍，由于ADAMTS13酶的缺乏而引起。该疾病与急性事件和慢性症状相关，可能包括血小板减少症、微血管病性溶血性贫血、头痛和腹痛。如果不及时治疗，急性TTP事件的死亡率高达90%。因此，针对cTTP的有效治疗方案一直是医学界关注的焦点。

ADZYNMA的疗效和安全性

针对ADZYNMA的临床试验提供了有力的支持。第一个随机、对照、开放标签、交叉3期试验对281102例cTTP患者进行了中期分析，其中包括五名日本患者。结果显示，在接受ADZYNMA预防性治疗的患者中，没有出现急性TTP事件。相比之下，在接受血浆治疗的患者中发生了急性TTP事件。此外，长期安全性和有效性数据的支持也证明了ADZYNMA在治疗cTTP中的潜力。

安全性评估

ADZYNMA治疗组中的不良事件发生率相对较低，观察到的治疗相关的不良事件（TEAE）仅为10.3%，而在接受血浆治疗的患者中高达50%。ADZYNMA组中观察到的TEAE主要包括便秘、ADAMTS13活性异常、头痛、瘙痒和高血压。与血浆治疗相比，在ADZYNMA治疗组中的TEAE发生率显著降低，为2.8%。

ADZYNMA的意义与应用

ADZYNMA是一种人重组ADAMTS13蛋白，适用于治疗cTTP。它可以用于12岁及以上患者的预防性或按需酶替代疗法（ERT）。这一新药的批准填补了目前cTTP治疗领域的空白，为患者提供了更多选择，为医疗界带来了新的希望。

ADZYNMA的日本批准是cTTP治疗领域的一项重大突破，为患者提供了一种安全有效的治疗选择。这一成果的取得彰显了医学科技的进步，也为罕见疾病的治疗开辟了新的道路。我们期待ADZYNMA未来在临床实践中发挥更大的作用，为患者带来更多福音。

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