Adstiladrin治疗高危、非肌层浸润性膀胱癌在美国全面上市

Ferring Pharmaceuticals于昨日宣布，其创新产品Adstiladrin（nadofaragene firadenovec-vncg）已在美国全面上市，为高危、非肌层浸润性膀胱癌患者提供了一项突破性治疗选择。

Adstiladrin的研发历程

突破性治疗的诞生

Adstiladrin于2022年12月获得美国FDA批准，成为FDA批准的首个、也是唯一一个用于对标准治疗不再有反应的非肌层浸润性膀胱癌（NMIBC）成人患者的膀胱内基因疗法。这一突破性治疗的批准标志着医学领域对于基因疗法在癌症治疗中的应用取得了新的突破，为一些高危患者提供了新的曙光。

NMIBC的治疗挑战

NMIBC是一种膀胱癌的形式，位于膀胱浅层，尚未侵入膀胱深层或扩散到其他部位。传统治疗中，膀胱内卡介苗（BCG）一直是高危NMIBC患者的一线治疗标准。然而，超过50%接受BCG初始治疗的患者将在一年内出现疾病复发和进展，其中许多人发展为BCG无反应性疾病。目前，对于卡介苗无反应患者的治疗选择非常有限，这使得膀胱切除术成为一种令人难以回避的选择。

Adstiladrin的治疗机制

基于腺病毒载体的基因疗法

Adstiladrin作为一种基于腺病毒载体的非复制型基因疗法，其治疗机制是通过将编码人干扰素α2b（IFNα2b）的基因拷贝递送至膀胱尿路上皮。治疗过程通过膀胱内灌注每3个月进行一次，利用细胞转导和IFNα2b蛋白的短暂局部表达，预计将产生抗肿瘤效果。

疗效和安全性

临床试验数据展示

疗效和安全性的评估基于一项开放标签、多中心、单臂3期试验（ClinicalTrials.gov标识符：NCT02773849）的数据。该试验纳入了103例经尿道电切术后卡介苗无反应、高危、伴有或不伴有乳头肿瘤的NMIBC成人患者。试验结果显示，Adstiladrin的完全缓解率为51%，缓解的中位持续时间为9.7个月，46%的缓解者在12个月时继续保持无高度复发。

安全性的关注点

报告的最常见不良反应包括血糖升高、滴注部位放电、甘油三酯升高、疲劳等。然而，在适度可控的范围内，这些不良反应并未影响患者的治疗进程。Adstiladrin的安全性表现得相对良好，为其在实际应用中提供了可靠的支持。

Adstiladrin在现实世界的应用

美国真实世界证据研究

Ferring还启动了一项非干预性研究，名为“Adstiladrin治疗膀胱癌”（ABLE-41）美国真实世界证据研究（NCT06026332）。这项正在进行的研究旨在探索Adstiladrin在常规护理环境中的早期利用、经验和结果。这将为医疗专业人员提供实际临床经验，为Adstiladrin在未来的推广和应用提供更加全面的支持。

Adstiladrin的全面上市为NMIBC患者带来了更为先进和个体化的治疗选择。其基于腺病毒载体的基因疗法为患者提供了一种新的治疗路径，突破了传统治疗的限制。在不断追求创新的医学领域，我们期待Adstiladrin未来在膀胱癌治疗中的更多成功案例，为患者带来更多的康复和生活质量提升。

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