Acoramidis治疗ATTR心肌病三期临床在日本获积极结果
心肌病是一组影响心脏肌肉结构和功能的疾病，其中一种罕见但危害巨大的类型是甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。ATTR-CM患者面临着高发病率和死亡率的风险，特别是伴随心力衰竭的情况下。近期，阿斯利康旗下的罕见病公司Alexion与BridgeBio Pharma合作开发的新药Acoramidis在日本进行的三期临床试验(NCT04622046)中取得了积极的结果，为ATTR心肌病患者提供了新的治疗希望。
甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病简介
甲状腺素运载蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）是一种可能致命的心肌疾病，其特点是由于一种称为甲状腺素运载蛋白的蛋白质在心脏、神经和其他器官中的异常沉积而引发。当这些淀粉样沉积物在心脏中积聚时，会导致心脏壁变得僵硬，进而影响左心室的正常收缩和舒张。这种情况被称为心肌病，随着病情的发展，患者可能最终发展为心力衰竭。
Acoramidis的研发与机制
Acoramidis是一款新一代口服给药的高效TTR（甲状腺素运载蛋白）小分子稳定剂。其研发的目的是模拟具有保护作用的TTR T119M突变的功能，维持TTR蛋白的正常四聚体构象，从而防止具有毒性的淀粉样蛋白的产生。这种创新的治疗方法为ATTR-CM患者提供了一种新的治疗选择，为改善其生存率和生活质量提供了潜在机会。
Acoramidis在日本三期临床试验的积极结果
BridgeBio Pharma旗下的罕见病公司Alexion与日本长崎国际大学淀粉样变研究系医学博士Yukio Ando教授领导的团队于2月2日共同宣布，Acoramidis在日本进行的3期临床试验中获得了积极的结果。这项开放标签的试验在日本招募了25名成年ATTR-CM患者，其中22人在30个月时完成了试验。参与者被要求确诊为野生型TTR或变异TTR基因型的ATTR-CM，并有心力衰竭的临床证据。
入组患者接受盐酸Acoramidis每日两次，剂量为800毫克，初始治疗期为12个月，随后为18个月，总治疗期为30个月。试验的主要终点包括从基线到第12个月的6分钟步行距离的变化，以及30个月内全因死亡率和心血管相关住院频率的变化。结果显示，在30个月时没有观察到患者死亡，Acoramidis在患者生存、心脏相关住院、功能改善指标以及生活质量指标方面获得了与全球性3期临床试验ATTRibute-CM相一致的积极结果。
Acoramidis的耐受性良好，未发现潜在临床问题的安全信号。这些重要数据将在即将举行的医学会议上公布，并提交给日本卫生局进行监管审查。这为Acoramidis在日本的监管申请提供了有力的支持，为ATTR心肌病患者在该国获得创新治疗打开了一扇新的大门。
对ATTR-CM患者的意义和展望
长崎国际大学淀粉样变研究系医学博士Yukio Ando教授指出：“由于ATTR-CM患者有较高的发病率和死亡率风险，包括心力衰竭，阻止疾病进展对改善预后至关重要。这些结果提供了进一步的证据，表明用Acoramidis稳定TTR可能会通过防止这些蛋白质的进一步分解来提高患者的生存率并降低疾病的严重程度。” 这意味着Acoramidis可能成为ATTR心肌病治疗领域的一项重要突破，为患者提供更多治疗选择，改善其生活质量，延长生存期。
全球性ATTRibute-CM试验的背景
BridgeBio公司在去年7月宣布ATTRibute-CM试验获得了积极的顶线结果，该试验是研究Acoramidis在ATTR心肌病患者中的疗效和安全性的全球性3期临床试验。该研究纳入了632例有症状的遗传性或野生型ATTR心肌病，并且有NYHA I级、II级或III级心力衰竭的患者。
该试验的主要终点包括全因死亡率、心血管疾病相关住院频率、N末端脑钠肽前体(NT-proBNP)自基线的变化，以及6分钟步行距离自基线的变化。30个月的临床结果显示，治疗组在主要终点上获得了高度统计学显著的改善，与安慰剂组相比，表现出了降低心血管相关住院风险的一致性。这为Acoramidis在不同地区的监管申请提供了强有力的支持。
结论
Acoramidis在日本的三期临床试验的积极结果为ATTR心肌病患者提供了一线希望，为未来治疗的发展奠定了基础。该药物的研发不仅为患者提供了创新的口服治疗选择，还可能在全球范围内改变ATTR心肌病的治疗格局。这一研究成果为心肌病领域的科学家、医生和患者带来了曙光，激励他们持续努力，致力于找到更多有效的治疗手段，为患者创造更美好的未来。我们期待着Acoramidis未来的上市，并为ATTR-CM患者带来新的曙光。
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