ABD-147用于神经内分泌癌治疗获FDA孤儿药认定

2024年，Abdera Therapeutics宣布其研发的放射药物ABD-147获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药认定，用于治疗神经内分泌癌。神经内分泌癌是一类高度侵袭性肿瘤，常见的亚型包括小细胞肺癌（SCLC）和大细胞神经内分泌癌。现有的系统性治疗方法对于这种类型的癌症效果有限，迫切需要新的疗法，而ABD-147的出现为这一领域带来了新的希望。

孤儿药认定的授予通常针对罕见且治疗选择有限的疾病，使得开发成本高、市场小的药物能够获得更多的研发支持。ABD-147的孤儿药地位意味着它将在未来的临床开发和市场推广中受益于一系列激励措施，包括税收减免、市场独占权等，进一步加速其进展。

ABD-147的工作机制与创新点

ABD-147作为新一代放射药物，利用放射性同位素Actinium-225，专门靶向表达DLL3蛋白的实体肿瘤。DLL3蛋白是Notch通路中的一个关键调控因子，在神经内分泌细胞的分化过程中起到重要作用。值得注意的是，DLL3蛋白在癌细胞表面高度表达，但在正常细胞或组织中几乎不出现，这使其成为极具潜力的靶点。

ABD-147通过将DLL3蛋白作为靶点，结合一种定制的药代动力学属性，确保放射性同位素的精准传递。其核心技术来自Abdera公司独特的“放射优化向量工程”（ROVEr™）平台，该平台使放射药物能够平衡对肿瘤的吸收和渗透，避免放射性物质在肾脏中过快代谢，从而提升疗效并减少对健康细胞的伤害。这种设计使ABD-147在治疗侵袭性神经内分泌肿瘤时展现出极大的潜力。

放射靶向疗法的优势

与传统化疗或靶向治疗不同，放射靶向疗法通过精确递送放射性同位素来杀灭癌细胞，具有更强的杀伤力和更高的选择性。ABD-147的独特之处在于，它不仅能够通过精确定位肿瘤细胞减少对周围正常组织的损害，还可以释放出强大的α粒子，这种粒子能有效破坏癌细胞的DNA，导致细胞凋亡。相比于传统的β粒子，α粒子具有更高的能量密度和更短的穿透深度，使其在放射治疗中具备显著的优势。

通过ROVEr™平台的优化，ABD-147不仅具备良好的肿瘤摄取率，还能够减少放射性物质在肾脏中的积累，降低治疗过程中可能产生的副作用。因此，ABD-147在潜在疗效和安全性方面，可能会超越现有的DLL3靶向疗法，成为治疗神经内分泌癌的一种“同类最佳”的选择。

FDA快速通道认定与临床开发计划

除了孤儿药认定，ABD-147在2024年7月还获得了FDA的快速通道认定，专门用于治疗那些接受过铂类化疗后复发的广泛期小细胞肺癌患者。这一认定加快了ABD-147的开发进程，意味着它将在后续的审评和上市过程中获得更快的审批通道。快速通道认定的背后，反映了FDA对这一药物在治疗小细胞肺癌中的潜力表示了高度关注。

为了进一步验证ABD-147的安全性和疗效，Abdera公司计划启动一项针对SCLC和大细胞神经内分泌癌的I期临床试验。该试验将招募先前接受过铂类化疗的患者，重点评估ABD-147在这一高风险患者群体中的实际应用效果。通过这一试验，研究人员希望进一步探索该药物的最佳剂量及其长期疗效。

未来的治疗潜力与挑战

ABD-147的开发标志着神经内分泌癌治疗的一大进展。然而，尽管其在前期研究中展现出了巨大的潜力，未来的临床试验结果仍然至关重要。放射性同位素疗法虽然强大，但也面临着剂量控制、毒副作用管理等挑战。此外，不同患者对DLL3表达的差异性可能会影响治疗的有效性，因此在临床应用中需要进一步探索个体化治疗方案。

随着ABD-147的临床开发不断推进，它有望成为神经内分泌癌患者的新希望。通过精确靶向癌细胞并减少对健康细胞的损害，ABD-147展示了新一代放射药物在抗癌领域中的强大潜力。Abdera公司的创新平台也为未来更多放射性药物的开发奠定了基础，进一步推动了精准医学的发展。

总结

ABD-147作为一种新型的放射药物，通过其独特的DLL3靶向机制和优化的放射性同位素传递系统，为神经内分泌癌患者提供了一种全新的治疗选择。其获得FDA的孤儿药和快速通道认定，不仅肯定了其临床开发的价值，也为这一难治性癌症的治疗带来了更多的希望。随着临床试验的推进，ABD-147有望为全球成千上万的神经内分泌癌患者带来更好的预后和生活质量。

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