II期ALTITUDE试验揭示ABBV-RGX-314治疗糖尿病性视网膜病变的一年积极数据
2023年11月4日，REGENXBIO公司宣布他们在进行中的ABBV-RGX-314治疗糖尿病性视网膜病变（DR）的II期ALTITUDE试验获得了额外的积极数据。这项试验使用办公室超脉络膜输送方式进行，针对不涉及中央糖尿病黄斑水肿（CI-DME）的患者。数据将由亚利桑那州视网膜顾问Mark Barakat博士在美国旧金山举行的美国眼科学会会议上进行发布。ABBV-RGX-314正在研究作为潜在的一次性基因疗法，用于湿性年龄相关性黄斑变性、DR和其他慢性视网膜疾病的治疗。
“我们很高兴看到ABBV-RGX-314在剂量2下继续良好耐受，并为非增生性DR患者呈现出具有临床意义的改善，” REGENXBIO首席医疗官Steve Pakola博士说道：”ABBV-RGX-314一次性、办公室内注射基因疗法有潜力稳定和改善DR的严重程度，并降低视力威胁性事件的长期风险。”
“糖尿病性视网膜病变是全球职业年龄成年人失明的主要原因，是一个全球公共卫生问题。我对在ABBV-RGX-314的ALTITUDE试验中观察到的一年积极结果感到鼓舞，”Barakat博士说道。”我们需要可持续的治疗选择，以防止早期糖尿病性视网膜病变的进展，防止长期出现视力威胁性并发症。我期待着从ABBV-RGX-314的一次性、办公室内治疗ALTITUDE试验中看到更多的数据。”
数据和安全摘要
ALTITUDE是一个多中心、开放标签、随机、对照、剂量递增试验，评估使用SCS Microinjector对中度重度非增生性糖尿病性视网膜病变（NPDR）或轻度增生性糖尿病性视网膜病变（PDR）患者进行ABBV-RGX-314超脉络膜输送的疗效、安全性和耐受性。Cohort 1的患者在一个眼睛中接受ABBV-RGX-314，剂量为2.5×10^11基因拷贝/眼（dose level 1）。Cohort 2和Cohort 3的患者接受了ABBV-RGX-314，剂量提高到5×10^11基因拷贝/眼（dose level 2）。Cohort 1-3的患者在接受ABBV-RGX-314之前和之后没有接受预防性皮质类固醇治疗。
截至2023年9月25日，ABBV-RGX-314在剂量1和2下被报告为耐受良好。报告了7例严重不良事件，其中没有一例被认为与药物相关。对于剂量1和2的患者（n=50），在一年内，研究眼睛中常见的眼部治疗相关不良事件包括结膜出血和结膜充血。三名患者出现轻度眼内炎（IOI），经局部皮质类固醇治疗后得到缓解。六名患者出现轻度至中度巩膜炎，并经局部皮质类固醇治疗后得以解决。
未报告脉络膜视网膜炎、血管炎、梗塞或低眼压病例。最佳矫正视力在一年内保持稳定。
在一年后，剂量2在NPDR患者中通过早期糖尿病视网膜病变严重度分级（DRSS）的测量阻止了疾病的进展。重要的是，剂量2降低了这些患者发展视力威胁性事件的风险，降低了89%。
接受ABBV-RGX-314治疗的NPDR患者在剂量1和2下展示了疾病严重程度的临床显著改善，并减少了视力威胁性事件。在剂量2中，基线NPDR的患者：
- 100%的患者展示出稳定或改善的疾病严重程度
- 70.8%的患者实现了≥1步改善，对照组为25.0%
- 0%的患者恶化≥2步，对照组为37.5%
- 4.2%的患者出现视力威胁性事件，对照组为37.5%
与此公告相关，REGENXBIO将于2023年11月6日上午8:30举行新闻发布会，与Barakat博士、匹兹堡医学中心眼科学院眼科研究Cheney Family Chair主席和眼科学教授Peter Kaiser博士以及Pakola博士一起讨论II期ALTITUDE试验数据。听众可以通过此链接注册网络研讨会。希望参加问答环节的分析师应使用此链接。网络研讨会的重播将在电话会议结束后约两小时内通过公司的投资者网站提供。计划参加的人员建议提前15分钟加入。
关于ABBV-RGX-314
ABBV-RGX-314是与AbbVie合作开发的，正在研究作为湿性年龄相关性黄斑变性、糖尿病视网膜病变和其他慢性视网膜疾病的潜在一次性治疗。ABBV-RGX-314由NAV AAV8载体组成，该载体编码了一个抗血管内皮生长因子（VEGF）抗体片段，旨在抑制新的渗漏性血管生长并促使液体在视网膜积聚。REGENXBIO正在推进ABBV-RGX-314向眼睛的两种不同给药途径的研究，包括标准化的视网膜下输送程序以及对超脉络膜空间的输送。REGENXBIO已经从Clearside Biomedical, Inc.获得了SCS Microinjector的某些专有权利，用于将基因疗法治疗输送到眼睛的超脉络膜空间。
关于糖尿病性视网膜病变
糖尿病性视网膜病变（DR）是全球24至75岁成年人失明的主要原因。仅在美国，DR影响了约1000万人。DR严重程度的范围从非增生性糖尿病性视网膜病变（NPDR）到增生性糖尿病性视网膜病变（PDR），随着DR的进展，大部分患者将发展出视力威胁性并发症，包括糖尿病黄斑水肿（DME）和新生血管形成，可能导致失明。根据研究，频繁使用抗VEGF药物能够提高DR严重程度并减少进展至视力威胁性并发症的风险超过70%。然而，没有视力威胁性并发症的大多数DR患者不接受抗VEGF治疗，因为频繁注射眼睛带来不可持续的治疗负担。
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