AB-1005基因疗法治疗帕金森病患者的Ib期试验达到主要终点

在基因治疗领域的最新突破中，拜耳公司和Asklepios BioPharmaceutical, Inc.（AskBio）联合宣布了AB-1005（AAV2-GDNF）基因疗法的Ib期临床试验达成了主要终点。这一重要发现标志着针对帕金森病患者的基因治疗迈出了关键的一步。

AB-1005基因疗法临床试验

主要终点达成

2024年1月4日，拜耳公司和AskBio宣布完成了AB-1005基因疗法Ib期临床试验的18个月数据收集。该临床试验的主要目标是评估一次性双侧向脑纹入直接输注AB-1005的安全性。试验分为轻度帕金森病阶段组（6名患者）和中度帕金森病阶段组（5名患者），根据患者帕金森病诊断的时间和筛查时症状的严重程度。神经外科输注AB-1005在所有患者中均耐受良好，目标纹入覆盖率为63% ± 2%，超过了覆盖率应达到50%以上的目标。AB-1005未导致任何严重不良事件，持续5年的临床随访仍在进行中。

患者症状评估与神经影像学

除了安全性评估，患者还在18个月内进行了神经系统评估和自我报告问卷，以评估与帕金森病相关的运动和非运动症状的严重程度。此外，进行了脑部影像学检查，以纵向评估与帕金森病相关的安全性和多巴胺处理或异常代谢模式的潜在变化。

AB-1005基因疗法的前景

科学家的展望

AskBio的科学主席Krystof Bankiewicz博士表示：“我们对这些初步数据感到鼓舞，它们显示在轻度到中度帕金森病患者中，AB-1005在这项研究中表现出良好的耐受性。尽管对这种早期基因疗法仍有许多需要了解的地方，但这些初步发现将为我们在这一领域的工作提供信息，并有潜力促进AB-1005用于治疗帕金森病的临床进展。”

下一步计划

AskBio计划在2024年第二季度的科学会议上展示18个月的研究数据，包括次要终点。同时，已经启动了在2024年上半年开始筛选患者的II期试验的计划。该试验的设计已经得到美国和欧洲卫生机构的反馈，为推进更为深入的研究奠定了基础。

AB-1005基因疗法的介绍

技术和基因

AB-1005是一种基于腺相关病毒载体2型（AAV2）的基因疗法，含有人胶质细胞源性神经营养因子（GDNF）转基因，通过磁共振监控的导流增强输注后，使GDNF在大脑局部区域稳定连续表达。GDNF是一种同源二聚体，属于转化生长因子-β超家族的远亲。在中脑神经元细胞培养中，重组的人GDNF促进了多巴胺能神经元的存活和形态学分化，并增加了它们对高亲和力多巴胺的摄取。长期以来，GDNF一直被认为是治疗帕金森病等由中脑多巴胺能神经元进行性退化引起的疾病的潜在治疗方法。

AB-1005基因疗法的Ib期临床试验取得了令人鼓舞的成功，为帕金森病患者提供了一种全新的治疗前景。随着更深入的研究和II期试验的进行，我们有望看到这一基因疗法的进一步发展，为帕金森病患者带来更多治疗选择。这也是基因治疗在神经系统疾病领域迈出的重要一步，为未来的医学研究和治疗提供了新的方向。

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