FDA授予新型CAR T细胞疗法A2B530治疗结直肠癌的孤儿药资格

近期，美国食品药品监督管理局（FDA）授予了A2B530在结直肠癌治疗中的孤儿药品认定。这一新型细胞疗法被授予了孤儿药品认定，旨在治疗具有特定遗传特征的结直肠癌患者。

A2B530简介

A2B530是一种新型的细胞疗法，被FDA授予孤儿药品认定，用于治疗具有杂合性HLA-A02阳性、胎儿癌胚抗原（CEA）表达的结直肠癌患者，这些患者失去了HLA-A02表达。这项疗法是由A2 Bio专有的Tmod平台开发的首个自体逻辑门CAR T细胞疗法，该平台采用了双受体设计，包括一个靶向肿瘤细胞上的CEA的激活器和一个保护正常细胞并靶向HLA-A*02的阻断剂。这种新型设计旨在选择性地杀死肿瘤细胞而不影响正常细胞，这是治疗实体肿瘤面临的根本挑战之一。

孤儿药品认定的意义

A2B530获得孤儿药品认定，进一步证实了针对结直肠癌患者的治疗需求的巨大未满足性。A2 Biotherapeutics的首席医学官William Go博士在一份新闻稿中表示：“FDA授予A2B530孤儿药品认定验证了改善结直肠癌患者治疗的迫切需求。这一认定支持我们利用创新技术平台开发新的治疗选择，以应对难以治疗的癌症患者。”

EVEREST-1试验

正在进行的1/2期EVEREST-1试验（NCT05736731）旨在调查A2B530在结直肠癌、胰腺癌、非小细胞肺癌（NSCLC）或其他表达CEA且失去HLA-A*02表达的实体肿瘤患者中的安全性和有效性。该试验的招募工作正在进行中。

研究对象与条件

为了符合EVEREST-1的招募条件，患者必须年满18岁，并且具有组织学确认的复发性、不可切除的、局部晚期或转移性结直肠癌、NSCLC、胰腺癌或其他表达CEA的实体肿瘤。患者必须具有可测量的疾病，并具有表明HLA-A*02杂合性丧失的组织，已经适当地在非干预性的观察性BASECAMP-1试验（NCT04981119）中进行登记和血浆置换，以进行潜在的CAR T细胞制备。BASECAMP-1试验旨在确定适合接受A2B530治疗的实体肿瘤患者。约有1000名患者将被筛选参与BASECAMP-1的第一部分，并且将对约500名患者的肿瘤样本进行下一代测序，并进行长达2年的随访。此外，大约有200名患者将被筛选参与试验的第二部分。符合条件的患者将被纳入试验，进行血浆置换并进行长达2年的随访。根据其疾病进程，患者可以直接在BASECAMP-1和EVEREST-1之间进行转换。

EVEREST-1试验的具体操作及限制条件

在EVEREST-1中，患者将接受预处理淋巴清除方案，随后在第0天接受一剂A2B530的静脉注射。试验的第一阶段将评估不同剂量水平的不良反应率和剂量限制性毒性，以及确定A2B530的推荐第2期剂量。第二阶段将通过独立中心审查确定根据RECIST v1.1标准的总体应答率。次要结果措施包括A2B530 Tmod CAR T细胞的持久性和细胞因子水平的分析。

A2B530作为一种新型的细胞疗法，获得了FDA的孤儿药品认定，为治疗结直肠癌带来了新的希望。尽管仍处于试验阶段，但这一认定标志着针对难治性癌症的治疗领域迈出了重要一步。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。