VRDN-001(veligrotug)治疗甲状腺眼病的THRIVE-2三期试验结果揭示疗效与安全性
甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease, TED）是一种与甲状腺疾病相关的眼部免疫性疾病，常表现为眼球突出、复视、眼痛和眼睑肿胀等症状。TED不仅影响患者的视力，还严重影响其生活质量。近年来，随着对TED病理机制的深入了解，新的治疗方案逐渐浮出水面。Viridian Therapeutics公司近期公布了其在治疗TED方面的重要临床试验结果，这一结果为患者带来了新的希望。
VRDN-001 (veligrotug，维古塔单抗) 临床试验的背景与设计
Viridian Therapeutics的VRDN-001（veligrotug，维古塔单抗）是一种靶向胰岛素样生长因子1受体（IGF-1R）的抗体，该抗体通过静脉注射的方式用于治疗慢性甲状腺眼病（TED）。THRIVE-2试验是该药物的一项关键三期临床试验，旨在评估VRDN-001在治疗慢性TED患者中的安全性、耐受性以及疗效。THRIVE-2试验采用随机、双盲、安慰剂对照设计，评估VRDN-001在5次给药后的效果。该研究共招募了188名患者，其中125名患者接受了veligrotug治疗，63名患者则接受了安慰剂治疗。
THRIVE-2试验的主要结果
根据Viridian Therapeutics公司公布的最新数据，THRIVE-2试验达到了所有主要和次要终点。这些结果是在接受5次veligrotug治疗后，在第15周的主要分析时间点获得的。具体来说，veligrotug治疗组在TED的各项临床症状上表现出了显著的改善，包括眼球突出、临床活动评分（CAS）、复视等症状。
眼球突出反应率的显著改善
眼球突出是TED最常见的症状之一，它会导致眼部外观的明显变化。THRIVE-2试验显示，接受veligrotug治疗的患者中有56%达到了眼球突出反应（Proptosis Responder Rate, PRR），而安慰剂组仅为8%。这一差异在所有时间点上均具有统计学意义，包括在仅接受1次注射后的第3周。进一步分析显示，veligrotug治疗组患者眼球突出平均减少了2.34毫米，而安慰剂组仅为0.46毫米。
复视的改善情况
复视是TED患者常常遇到的另一个问题，对患者的日常生活产生了极大的困扰。在THRIVE-2试验中，56%的veligrotug治疗组患者在24周时出现了复视反应，而安慰剂组为25%。其中，有32%的veligrotug治疗组患者完全解决了复视问题，而安慰剂组仅为14%。这一结果表明，veligrotug在改善复视方面表现出显著的疗效，且效果持续。
临床活动评分（CAS）的显著改善
CAS用于评估TED的炎症症状，包括眼部疼痛、眼睑和结膜的红肿等。在试验中，54%的veligrotug治疗组患者在CAS评分上达到了“最大或接近最大”的治疗效果，即评分为0或1，远高于安慰剂组的24%。此外，veligrotug治疗组患者的CAS评分从基线起平均下降了2.9分，而安慰剂组仅为1.3分。这一结果表明，veligrotug在减轻TED的炎症症状方面具有明显的优势。
安全性与耐受性
THRIVE-2试验还评估了veligrotug的安全性。根据试验数据，veligrotug的总体耐受性良好，与之前的研究结果一致。尽管存在一些副作用，但这些副作用大多是可控的。治疗组患者中，12.8%的患者出现了听力损害，而安慰剂组为3.2%。不过，这一不良反应率并未对整体治疗效果产生显著影响。总的来说，veligrotug在治疗TED方面表现出良好的安全性，未发现严重的安全隐患。
临床发展方向
Viridian Therapeutics公司并未止步于此。除了THRIVE-2试验外，公司目前还在全球范围内开展两个关于VRDN-003的三期临床试验——REVEAL-1和REVEAL-2，分别针对活动期和慢性期TED患者。这些试验的数据预计将在2026年上半年公布，公司计划在2026年底提交VRDN-003的上市申请（BLA）。可以预见，随着更多临床数据的积累，veligrotug有望在TED的治疗领域中占据一席之地。
随着VRDN-001（veligrotug，维古塔单抗）在THRIVE-2临床试验中取得的积极结果，Viridian Therapeutics展示了其在甲状腺眼病治疗领域的潜力。通过显著改善眼球突出、复视和临床活动评分等症状，veligrotug为慢性TED患者提供了一种新的治疗选择。尽管临床试验中仍然存在一些副作用和挑战，但其良好的疗效和耐受性使得这一疗法在TED治疗中具有广阔的应用前景。随着后续研究的深入，veligrotug有望成为治疗TED的标准药物之一，为患者带来更多的治疗选择和生活质量的改善。
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