Vonjo与Ojjaara在骨髓纤维化治疗中缓解贫血与输血需求的临床实际疗效
在治疗骨髓纤维化（myelofibrosis，MF）患者的过程中，针对贫血和输血需求的管理一直是临床治疗的关键挑战之一。近年来，JAK2抑制剂（如Vonjo和Ojjaara）的出现，为骨髓纤维化的治疗提供了新的希望。2024年美国血液学年会（ASH）上，关于这两种药物在临床实践中的效果，尤其是在改善贫血和减少输血需求方面的实际数据，得到了展示。本研究从实际临床的角度，分析了这两种药物在治疗骨髓纤维化患者中的效果，为今后的治疗方案提供了宝贵的参考。
JAK2抑制剂治疗骨髓纤维化的背景
骨髓纤维化是一种常见的骨髓增生性疾病，通常伴随着贫血、脾肿大、白细胞和血小板计数异常等症状，严重影响患者的生活质量。JAK2抑制剂是一类能够有效调节骨髓造血功能、减少纤维化进程的药物。在FDA批准Vonjo（pacritinib）和Ojjaara（momelotinib，莫洛替尼）用于治疗骨髓纤维化患者后，临床研究开始关注这类药物在实际临床中的疗效表现。
临床实际数据的分析
在2024年的ASH年会上，研究人员展示了一项实际临床研究，评估了Vonjo和Ojjaara对骨髓纤维化患者的疗效。研究对象为在Moffitt癌症中心接受这两种药物治疗的前50名患者。研究分析了患者的治疗历史、人口统计学数据、血液学数据以及遗传信息，旨在通过这一数据集深入了解这两种药物在日常治疗中的表现。
Ojjaara（momelotinib，莫洛替尼）的治疗效果
在使用Ojjaara的患者中（n=32），治疗前的血红蛋白中位数为8.7 g/dL，经过3个月的治疗后，血红蛋白中位数上升至9.0 g/dL，具有统计学意义（P=0.021）。尽管血小板计数在3个月内未显著变化（P=0.317），但患者的输血需求得到了显著改善。治疗初期，这些患者每月平均需要1.9单位红细胞，而在3个月后，仅需要0.47单位红细胞（P=0.015）。这一变化表明，Ojjaara能够显著减少骨髓纤维化患者的贫血症状和输血依赖性。
Vonjo（pacritinib）的治疗效果
对于接受Vonjo治疗的患者（n=27），治疗前的血红蛋白中位数为8.5 g/dL，3个月后上升至9.1 g/dL，但变化未达到统计学显著性（P=0.402）。血小板计数则显示出显著下降，治疗前为65 x 10^9/L，3个月后下降至31 x 10^9/L（P=0.303）。尽管如此，Vonjo同样显著减少了患者的输血需求。治疗初期，这些患者每月需要2.4单位红细胞，而在3个月后，仅需0.75单位红细胞（P=0.099）。这些数据表明，Vonjo对贫血管理和输血依赖的改善具有潜力，尽管其在改善血小板计数方面效果较弱。
治疗组患者的临床特征
研究中的Ojjaara组患者，年均年龄为75.5岁，疾病持续时间中位数为6.5年，曾接受过2次前期治疗。大多数患者在治疗开始时已有脾肿大（75%），并且有47%的患者存在高风险突变。此外，22%的患者在治疗开始时依赖红细胞输血。Vonjo组的患者年龄稍高（中位数为77岁），疾病持续时间较短（中位数为3.7年），但同样有大量患者在治疗前已存在脾肿大（78%）和高风险突变（52%）。治疗开始时，30%的Vonjo患者对红细胞输血依赖，这与Ojjaara组的22%相似。
患者转用JAK2抑制剂后的变化
对于正在接受ruxolitinib（Jakafi）治疗的患者，在转换到Ojjaara后，血红蛋白水平的中位变化为1.42 g/dL，而未曾接受ruxolitinib治疗的患者则为0.42 g/dL（P=0.177）。对于Vonjo组，曾接受ruxolitinib治疗的患者在3个月时血红蛋白的中位变化为0.3 g/dL，而未接受ruxolitinib治疗的患者则为-0.4 g/dL（P=0.095）。这些数据表明，虽然在转换治疗时两种药物对血红蛋白水平的影响不同，但总体趋势仍然支持JAK2抑制剂在贫血管理中的潜力。
治疗的耐受性与不良反应
在不良反应方面，Ojjaara组和Vonjo组的患者均有不良反应报告，但大部分不良反应较为轻微。Ojjaara组的7名患者因非血液学/胃肠道毒性中止治疗，而Vonjo组则有7名患者因胃肠道毒性中止治疗，另外还有6名患者因死亡而终止治疗。尽管如此，绝大多数患者能够耐受这两种药物的治疗，这为这些药物的临床应用提供了积极的依据。
治疗的生存率数据
根据实际临床数据，Ojjaara组的6个月总体生存率（OS）为96%，Vonjo组为73%；9个月时，Ojjaara组的生存率仍为96%，而Vonjo组下降至64%（P=0.037）。这些数据表明，虽然两种药物在改善贫血和减少输血依赖方面均有显著效果，但Ojjaara在总体生存率方面的表现更为突出。
本研究通过实际临床的数据展示了Vonjo和Ojjaara在治疗骨髓纤维化患者中的疗效和耐受性，尤其是在贫血管理和输血需求方面。尽管治疗的长期效果仍需进一步观察，但初步数据显示，这两种JAK2抑制剂为骨髓纤维化患者提供了有效的治疗选择。未来的研究应继续关注这些药物的长期疗效、安全性以及对患者生活质量的影响，以便为临床治疗提供更多的依据和指导。
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