Tasfygo在日本上市用于FGFR2基因融合突变胆道癌治疗

胆道癌（BTC）是一种预后极差的恶性肿瘤类型，全球范围内治疗选择有限，尤其是针对特定基因突变的精准治疗手段更是稀缺。近日，日本药企卫材（Eisai）宣布，其新型药物Tasfygo（tasurgratinib succinate，琥珀酸他舒格替尼，原代号E7090）在日本正式上市。这一药物专为胆道癌患者开发，目标群体为肿瘤表达FGFR2基因融合突变的患者。

Tasfygo的作用机制及适用人群

Tasfygo是一种小分子成纤维细胞生长因子（FGF）受体抑制剂，其针对FGFR2基因融合或重排突变的患者设计。FGFR2基因突变与肿瘤的侵袭性密切相关，尤其在肝内胆管癌（胆道癌的一种亚型）中较为常见，占比达5%-14%。这些突变患者通常对标准化疗反应不佳，因此迫切需要更有效的治疗选择。

Tasfygo通过阻断FGFR2信号通路，抑制肿瘤细胞的生长和扩散，为患者提供了一种新的靶向治疗方式。其适用人群为已接受以吉西他滨为基础的一线化疗后疾病仍未控制的无法手术切除的胆道癌患者。

临床试验支持：有效性与安全性

Tasfygo的获批基于一项II期单臂临床试验（Study 201），该研究在日本和中国同时进行，招募了接受过标准化疗的FGFR2基因融合阳性胆道癌患者。试验结果显示，Tasfygo在延长患者无进展生存期（PFS）和改善症状控制方面表现突出，同时耐受性良好，不良反应可控。这些结果充分证明了其作为二线治疗的潜力。

相比其他已上市的FGFR靶向药物，如Pemazyre（pemigatinib）和Lytgobi（futibatinib），Tasfygo的安全性数据表现平稳，这一特性为患者提供了更多选择。

日本优先审批与医保支持

日本卫生劳动福利部（MHLW）在9月批准了Tasfygo，并将其纳入国家健康保险药品价格目录。这一进展得益于日本对于胆道癌较高发病率及该病种预后极差的重视。数据显示，日本每年约有22,000名胆道癌新发病例，其五年生存率仅为25%，在所有恶性肿瘤中仅次于胰腺癌，位列最差预后肿瘤之一。

此外，为确保精准治疗的实现，日本还同步批准了由Nihon Stery开发的FGFR2基因突变诊断工具，与Tasfygo联合使用。这标志着胆道癌治疗在基因检测与靶向用药相结合方面迈出了重要一步。

全球竞争格局与Tasfygo的市场定位

在全球范围内，针对FGFR2突变的胆道癌靶向药物已有多款上市，例如Incyte的Pemazyre和Taiho Oncology的Lytgobi。两者均已在日本上市，而Johnson & Johnson的Balversa（erdafitinib）虽已在欧美获批用于膀胱癌，但尚未涉足胆道癌领域。

Tasfygo的上市为患者带来了新的选择，尤其是对比Pemazyre和Lytgobi，它在日本本土患者中的临床数据更具代表性。然而，卫材目前尚未计划将Tasfygo拓展至亚洲以外的市场，其市场竞争力主要集中于日本及周边地区。

胆道癌治疗的现状与挑战

胆道癌是一种异质性强、治疗难度大的恶性肿瘤，其治疗手段因疾病亚型及患者个体差异而显著不同。目前，吉西他滨联合顺铂仍是国际公认的一线标准治疗，但对FGFR2基因突变的患者而言，这种疗法往往无法有效延缓疾病进展。

Tasfygo的出现，为这部分患者提供了新的治疗路径。然而，胆道癌患者总体基数小，FGFR2突变的患者比例更低，这为精准治疗的推广带来了挑战。此外，高昂的靶向药物费用及基因检测普及度不足，也是需要解决的问题。

其他新药进展：Rozebalamin的上市

除了Tasfygo，卫材近期还在日本推出了另一款新药Rozebalamin（超高剂量甲钴胺），用于减缓肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的功能障碍进展。基于III期JETALS试验的数据，该药物被证明在单独使用或与其他ALS药物联合使用时均能有效延缓疾病进程。尽管甲钴胺在美国尚未获批用于ALS，但其在日本的上市再次展现了卫材在神经系统疾病领域的创新能力。

Tasfygo的上市为日本胆道癌治疗领域注入了新的活力，为FGFR2基因突变患者提供了更加个性化的治疗选择。同时，靶向治疗的普及仍需多方努力，从基因检测的推广到药物可及性的提高，每一步都至关重要。作为靶向药物领域的重要参与者，卫材的持续投入不仅推动了相关研究的发展，也为胆道癌患者带来了更多希望。

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