欧盟批准HYMPAVZI(marstacimab)治疗无抑制物的重度A型或B型血友病患者

血友病作为一种罕见且复杂的遗传性出血性疾病，对患者的生活质量产生了深远影响。在医学发展不断推进的今天，治疗手段已从简单的血浆替代到基因疗法、抗体药物等多元化方向。近期，辉瑞公司宣布其药物HYMPAVZI™（marstacimab）获得欧洲委员会批准，成为治疗重度血友病A和B患者的新选择。这一创新疗法以独特的机制和便捷的使用方式，为血友病患者的管理提供了新的方向。本文将分几个方面详细探讨HYMPAVZI的特点及其在血友病治疗中的意义。

血友病的特点与治疗挑战

血友病是一组由凝血因子缺乏引起的遗传性出血性疾病，其中血友病A由凝血因子VIII（FVIII）缺乏引起，血友病B则是凝血因子IX（FIX）缺乏所致。由于凝血功能障碍，患者容易发生自发性出血，尤其是关节出血，可能导致关节永久性损伤。全球约有80万名患者面临这些问题，其中大多数在幼年确诊，终生需要管理这一疾病。

传统治疗方式主要是凝血因子替代疗法，通过静脉输注补充缺失的因子。然而，这种方式不仅需要频繁输注，还对患者的静脉条件提出较高要求，导致部分患者因操作复杂性或时间成本而难以坚持。此外，因子替代疗法的作用时间有限，部分患者仍可能出现反复出血甚至关节病变。

HYMPAVZI的创新机制与使用方式

HYMPAVZI是一种针对组织因子通路抑制因子（TFPI）的抗体药物，其作用机制与传统的因子替代疗法截然不同。TFPI是一种天然抗凝蛋白，能够抑制凝血过程，而HYMPAVZI通过靶向其Kunitz 2结构域来恢复正常的凝血功能。

这种创新机制赋予HYMPAVZI独特的优势：

• 每周一次皮下注射：相比需要多次静脉输注的传统疗法，HYMPAVZI的给药方式更加便捷。患者可以通过预装笔或注射器自行操作，减少了对医疗设施的依赖。
• 适用范围广泛：HYMPAVZI适用于年龄在12岁以上、体重至少35公斤的重度血友病A和B患者（无抑制因子的情况），填补了此类患者长期管理中的空白。
• 显著减少出血：在临床试验中，HYMPAVZI展现出显著的止血效果，使患者的年化出血率大幅下降。

临床试验数据与安全性评估

HYMPAVZI的批准基于一项名为BASIS的关键性III期临床研究，该研究涵盖了116名血友病患者，并对其进行了长达12个月的活跃治疗观察。研究显示：

• 显著降低年化出血率（ABR）：与常规预防治疗相比，HYMPAVZI使患者的ABR降低了35%（从7.85降至5.08，P值为0.0376）。
• 疗效持续性强：在延长试验中，HYMPAVZI进一步将ABR降低至2.79，显现出长效的止血能力。
• 安全性良好：最常见的不良反应为注射部位反应、头痛、瘙痒和高血压，整体耐受性较好。

需要注意的是，研究同时涵盖了一组带有抑制因子的患者，其结果预计于2025年发布。此外，辉瑞还在开展针对儿童的安全性与疗效研究。

HYMPAVZI的临床意义与潜在影响

HYMPAVZI的批准不仅标志着血友病治疗手段的进一步拓展，也在患者生活方式改善方面具有重要意义：

• 减少医疗依赖：每周一次的皮下注射极大减少了患者对静脉输注的依赖，让更多患者可以在家中完成治疗。
• 提高依从性：便捷的使用方式帮助患者更好地坚持预防治疗，降低了因错过剂量而导致的出血风险。
• 减轻经济和时间负担：避免频繁的医疗就诊和静脉穿刺，减轻了患者及其家庭的压力。

同时，HYMPAVZI的创新机制开创了非凝血因子类治疗的新方向，为未来的药物开发提供了重要参考。

血友病的管理

尽管近年来血友病治疗取得了长足进展，但许多患者仍面临长期管理的挑战。辉瑞作为血友病领域的领导者之一，已在这一领域深耕超过40年，从重组治疗到基因疗法再到TFPI抑制剂，为患者提供了多种创新选择。

HYMPAVZI的推出正是辉瑞持续努力的结果，也反映出制药行业在应对复杂遗传性疾病上的不懈追求。随着科学的进一步发展，更多像HYMPAVZI这样的疗法将可能改变血友病的治疗格局，使患者不仅能够获得更好的疾病控制，还能享受更高质量的生活。

HYMPAVZI作为欧洲首个经皮下注射给药、每周一次的血友病治疗药物，为患者提供了便捷且高效的治疗方案。这一药物的面世，标志着血友病管理进入了一个全新的阶段。通过更简便的治疗手段和显著的疗效改善，HYMPAVZI为重度血友病患者的长期管理带来了实质性的改变，同时也彰显了现代医学在攻克遗传性疾病道路上的巨大潜力。

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