Dupixent(dupilumab,度普利尤单抗)治疗儿童嗜酸性粒细胞性食管炎获欧盟批准

近年来，嗜酸性粒细胞性食管炎（EoE）在儿童中的发病率逐渐上升，这种慢性疾病影响了孩子的进食能力，对他们的生长发育构成了巨大挑战。嗜酸性粒细胞性食管炎会导致吞咽困难、呕吐、食欲下降等症状，严重时甚至影响儿童的体重增长。然而，传统的治疗方法往往难以有效控制病情。2024年11月6日，Regeneron Pharmaceuticals和Sanofi公司宣布，欧洲委员会（EC）已批准Dupixent®（dupilumab）用于治疗1至11岁儿童的嗜酸性粒细胞性食管炎，为这一脆弱群体带来了全新的治疗选择。

新疗法的重要性

Dupixent的批准是基于一项III期临床试验的数据，试验结果显示，Dupixent可以显著提高1至11岁嗜酸性粒细胞性食管炎儿童的病理学缓解率，且疗效可持续至一年。这意味着这些患儿在食管炎症状缓解方面取得了实质性的改善，而这些改善正是在他们生长发育的关键阶段所急需的。此前，Dupixent已被批准用于治疗成年和青少年患者的嗜酸性粒细胞性食管炎，而此次适用年龄范围的扩大使得该药成为欧盟首个可治疗幼龄儿童EoE的药物。

儿童嗜酸性粒细胞性食管炎的挑战

嗜酸性粒细胞性食管炎是一种由2型炎症导致的慢性进展性疾病，食管受损引起的功能障碍使得患者在进食过程中遭遇种种不便。尤其是对于年幼的孩子来说，进食困难不仅带来身体上的痛苦，还会对他们的营养吸收造成负面影响，进而影响正常的生长发育。许多家长选择为孩子采取严格的饮食控制，试图缓解症状，但这并不能有效地治疗疾病本身，甚至可能阻碍儿童的发育。因此，能够有效控制嗜酸性粒细胞性食管炎的药物显得尤为重要。

以上图片为Dupixent(dupilumab,度普利尤单抗)在致泰药业实拍图

临床试验数据概览

Dupixent的获批主要基于一项名为“EoE KIDS”的III期临床试验。该试验包括两个部分，分别是Part A和Part B，涵盖了71名1至11岁、体重至少15公斤的嗜酸性粒细胞性食管炎患儿。试验数据显示，接受基于体重剂量的Dupixent治疗的患儿在16周后达到了68%的病理学缓解率，而安慰剂组的病理学缓解率仅为3%。此外，Dupixent组患儿的食管嗜酸性粒细胞峰值计数从基线降低了86%，而安慰剂组反而增加了21%。这些数据表明，Dupixent对嗜酸性粒细胞性食管炎的抑制效果显著。

在试验的Part B阶段，治疗效果得到了持续性验证，一些患儿的病理学缓解状态维持了一年之久。除此之外，Dupixent还在改善患儿的内窥镜异常表现、疾病的严重程度和范围等方面取得了显著成效。试验还通过照护者报告的方式记录了患者的症状改善情况，结果显示Dupixent组的患儿在进食方面的症状（如吞咽困难、呕吐等）得到了明显缓解。

治疗安全性

在儿童中应用新药物时，安全性是一个关键考量因素。此次临床试验中的安全性结果与Dupixent在青少年和成人EoE患者中的安全性表现一致，最常见的不良反应包括注射部位反应、结膜炎、关节痛和口腔疱疹。此外，注射部位淤青的情况在部分患儿中有所报告。总体而言，这些不良反应较为轻微且易于管理。尽管在试验过程中有部分儿童出现新冠病毒感染、恶心和注射部位疼痛等情况，但这些情况的发生率不高，且在持续治疗期间未出现严重的安全性问题。

嗜酸性粒细胞性食管炎的诊断与管理

嗜酸性粒细胞性食管炎的症状容易被误认为其他胃肠道疾病，导致确诊延迟。对于儿童患者而言，诊断困难常常意味着在症状出现后的一段时间内，病情会持续恶化。这种疾病会引起进食困难、腹痛、呕吐等问题，严重影响孩子的生活质量。因此，早期诊断和有效治疗对于控制病情进展、减少并发症风险至关重要。随着Dupixent的引入，患儿能够在疾病早期得到更加科学、有效的治疗，避免因诊断延误而导致的病情加重。

Dupixent的作用机制与用法

Dupixent是一种通过皮下注射给药的单克隆抗体药物。对于1至11岁的儿童患者，根据体重分为不同剂量（15公斤至30公斤每两周注射200毫克，30公斤至40公斤每两周注射300毫克，40公斤以上每周注射300毫克）。Dupixent并非免疫抑制剂，而是通过抑制白细胞介素-4（IL-4）和白细胞介素-13（IL-13）信号通路来减少体内的2型炎症反应，从而达到控制EoE症状的效果。

Dupixent的开发基于Regeneron公司的专有VelocImmune®技术，这种全人源单克隆抗体技术能够有效阻断IL-4和IL-13这两个在多种炎症性疾病中发挥关键作用的信号分子。通过这一机制，Dupixent在控制过敏性疾病、湿疹、鼻息肉炎等2型炎症相关疾病中表现出显著疗效，已在全球60多个国家获得了不同适应症的批准使用。

Dupixent在欧洲委员会的批准，为1至11岁嗜酸性粒细胞性食管炎患儿带来了全新的治疗选择，为这些孩子在疾病的早期阶段提供了有效的控制手段。通过对炎症因子的精准调控，Dupixent不仅在临床上显示出明显的疗效，还保持了较高的安全性。随着该药物的逐步应用，相信可以有效缓解嗜酸性粒细胞性食管炎患儿的痛苦，为他们的生长发育提供支持，也让家长们在照顾患儿的过程中能够更加安心。

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