Kayfanda(Odevixibat)治疗Alagille综合征引起的胆汁淤积性瘙痒症在欧盟获批

Alagille综合征（ALGS）是一种罕见的遗传性肝病，会影响多个器官，包括肝脏、心脏、骨骼、眼睛和肾脏。患有此疾病的患者通常在生命早期就会出现严重的胆汁淤积，导致肝脏受损，并引发一系列痛苦的症状，其中最显著的是难以忍受的瘙痒。这种瘙痒不仅影响患者的生活质量，还会导致睡眠障碍，给家庭带来极大困扰。为应对这一难题，欧洲委员会最近批准了Kayfanda（odevixibat）用于6个月及以上Alagille综合征患儿的治疗，成为一种新的非全身性胆汁酸转运抑制剂。

Kayfanda的作用机制及疗效

Kayfanda是一种每日一次服用的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBAT抑制剂），通过阻断回肠胆汁酸转运蛋白，减少血清中的胆汁酸水平。过量的胆汁酸在肝脏中积聚会导致瘙痒、肝损伤等症状，而Kayfanda通过这一机制，有效减轻了患者的症状。此次批准的依据是基于一项名为ASSERT的三期临床试验，这是全球首个也是唯一一个针对Alagille综合征患者的三期试验。数据显示，接受Kayfanda治疗的患者在瘙痒程度、睡眠质量等方面较对照组有显著改善。

临床数据显示，患者的瘙痒程度在使用Kayfanda的六个月内迅速减轻，并且这一效果在试验期间得到了持续保持。试验还表明，患者的血清胆汁酸浓度显著下降，睡眠参数也有所改善。更重要的是，Kayfanda的治疗不良事件发生率与安慰剂组相似，且药物相关腹泻的发生率较低，显示了其良好的安全性。

Alagille综合征的严重性及Kayfanda的意义

Alagille综合征的发病率约为每10万名新生儿中有3例。这种罕见的遗传病通常会在婴儿出生后的几个月内出现症状，其中95%的患者会表现出胆汁淤积，88%的患者伴有难以忍受的瘙痒。患者不仅会因瘙痒导致皮肤抓破、出血，还会因为无法入睡而导致极度的疲倦，严重影响他们的身心健康。

Kayfanda的上市为这些患者提供了一种全新的治疗选择，尤其是针对那些严重瘙痒难以控制的患者。这种药物能够显著减轻瘙痒并改善睡眠质量，对于患者及其家庭来说，意味着生活质量的提升。

专家观点：Kayfanda的临床意义

荷兰格罗宁根大学医学中心儿科教授Henkjan Verkade表示：“Alagille综合征是一种常见于生命早期的疾病，其最常见的症状之一就是严重的瘙痒。儿童常常会因为瘙痒而抓破皮肤，甚至出血，导致睡眠障碍，给患儿及其照顾者带来巨大的负担。有了Kayfanda这一新的治疗选择，将有助于减轻瘙痒，并改善患儿的睡眠质量，这无疑是Alagille综合征领域的一个重大进展。”

Ipsen的胆汁淤积肝病药物开发

除了Kayfanda，Ipsen公司还致力于开发其他针对罕见胆汁淤积性肝病的药物。例如，该公司已经获得了Iqirvo（elafibranor）在原发性胆汁性胆管炎（PBC）治疗中的欧洲上市许可。这表明，Ipsen不仅在Alagille综合征领域取得了突破，还在其他胆汁淤积性肝病的治疗中不断拓展其产品线。

值得注意的是，Kayfanda在欧洲以外的市场被称为Bylvay，早在E.U.批准前，它已被批准用于所有类型的家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的6个月及以上患者的治疗。此药物还在进行针对胆道闭锁的三期临床试验BOLD，预计该试验数据将在2026年公布。

Kayfanda的上市为Alagille综合征患者带来了新的希望。作为一种安全性高、疗效显著的非全身性药物，它为罕见病患者提供了更加有效的治疗方案。未来，随着更多临床试验数据的公布，Kayfanda有望进一步拓展其适应症，为更多胆汁淤积性疾病患者带来帮助。Ipsen在这一领域的持续研发和创新，也将为全球更多患者带来受益。

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