FDA授予Vimseltinib(DCC-3014)治疗腱鞘巨细胞瘤的优先审评权

美国食品药品监督管理局（FDA）近日接受并优先审查了针对vimseltinib（DCC-3014）的一项新药申请（NDA），该药物是一种以集落刺激因子1受体（CSF1R）为靶点的疗法，旨在治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）患者。FDA的决定为这一潜在的新疗法带来了希望，并为2月17日的目标日期设定了一个重要的里程碑。

MOTION研究：疗效数据支持优先审查

此次新药申请的基础是来自一项名为MOTION的三期临床试验（NCT05059262）所得的数据。该研究对比了vimseltinib与安慰剂在TGCT患者中的疗效和安全性。2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上，研究者公布了该试验的中期数据，结果显示，在第25周时，接受vimseltinib治疗的患者（n=83）总体缓解率（ORR）达到40%（95% CI, 29%-51%），而接受安慰剂治疗的患者（n=40）则未见缓解（P < .0001）。这一结果具有显著的统计学意义和临床意义，证明了vimseltinib在该适应症中的潜力。

欧洲药品管理局的认可与全球市场的期待

在欧洲，vimseltinib的药品上市许可申请（MAA）已于2024年7月获得欧洲药品管理局（EMA）的受理，标志着该药物的审查程序正式启动。基于MOTION研究的积极结果，vimseltinib在全球范围内的上市前景备受关注。Deciphera Pharmaceuticals的总裁兼首席执行官Steve Hoerter在新闻发布会上表示，公司正与FDA密切合作，力求尽快为TGCT患者提供这一新的治疗选择。

TGCT的治疗挑战与vimseltinib的作用机制

腱鞘巨细胞瘤是一种罕见的非恶性肿瘤，通常发生在关节或其附近。由于CSF1的过度表达，患者体内会出现炎症和组织损伤，进而形成肿瘤。尽管手术是主要的治疗方式，但此类肿瘤常常复发，迫切需要新的治疗选择。Vimseltinib作为一种新型的实验性药物，旨在选择性地抑制CSF1R，从而抑制TGCT的发生和发展。MOTION试验分为两个部分，采用安慰剂对照设计，评估了vimseltinib的疗效和安全性。

研究设计与主要发现

MOTION研究共招募了18岁以上、确诊为症状性TGCT且不适合手术的患者，且这些患者此前未接受过抗CSF1/CSF1R治疗。符合条件的患者按2:1的比例随机分配，每周两次接受30 mg的vimseltinib或安慰剂治疗24周。研究的主要终点是第25周时由独立放射学评审（IRR）使用RECIST 1.1标准评估的ORR；次要终点包括基于肿瘤体积评分（TVS）的ORR、基线活动范围的变化以及患者报告的结果。

研究结果表明，vimseltinib在肿瘤体积评分方面表现出显著的抗肿瘤活性，ORR为67%（95% CI, 56%-77%），而安慰剂组为0%（P < .0001）。基于RECIST 1.1标准的中位反应持续时间（DOR）尚未达到（NR），基于TVS的中位DOR同样未达到（NR）。

vimseltinib在次要终点上的表现

除了主要终点外，vimseltinib在所有关键次要终点上也表现出了显著的统计学意义和临床意义。相比于安慰剂组，该药物显著改善了患者的活动范围（18.4% vs 3.8%；差异为14.6%；P = .0077）和PROMIS-物理功能评分（平均变化为4.6 vs 1.3；差异为3.3；P = .0007）。此外，vimseltinib在改善患者最严重僵硬感评分、EQ视觉模拟量表评分以及简明疼痛清单评分上也表现出显著优势。

安全性与耐受性：可管理的不良反应

vimseltinib在研究中展现了良好的安全性和耐受性。最常见的不良事件（TEAEs）包括眼周水肿（所有级别为45%；3/4级为4%）、疲劳（33%；0%）、面部水肿（31%；1%）、瘙痒（29%；2%）和头痛（28%；1%）。特别值得注意的是，未观察到胆汁淤积性肝毒性、药物相关性肝损伤或毛发/皮肤色素减退等严重副作用。

在接受vimseltinib治疗的患者中，因不良反应而停止治疗的比例为6%。

vimseltinib的潜力与挑战

Vimseltinib的优先审查标志着其在腱鞘巨细胞瘤治疗中的重要一步。尽管目前已有初步数据支持其疗效和安全性，但未来还需更多的研究来进一步验证这些发现。在全球范围内，vimseltinib有望为TGCT患者提供一种新的、有效的治疗选择，减轻他们的病痛，提高生活质量。随着FDA和EMA的审查进程推进，vimseltinib有可能成为这一罕见疾病领域中的重要创新药物。

通过持续的研究和临床验证，vimseltinib或将成为改变TGCT治疗格局的关键力量，为患者带来更好的治疗前景和生活质量。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。