Sebetralstat在欧洲获批治疗遗传性血管性水肿

2024年8月15日，KalVista Pharmaceuticals, Inc. 宣布其研发的口服血浆激肽释放酶抑制剂Sebetralstat已获得欧洲药品管理局（EMA）的上市许可。这一突破性的药物专门用于按需治疗遗传性血管性水肿（HAE），为患者提供了更加便捷且有效的治疗方案。

Sebetralstat的审批与临床数据支持

此次EMA的批准是基于KalVista递交的Sebetralstat上市许可申请（MAA），并将由欧盟的27个成员国及欧洲经济区国家（挪威、冰岛、列支敦士登）集中审查。这一批准的背后是来自KONFIDENT 3期临床试验及其开放标签扩展试验KONFIDENT-S的数据支持。数据显示，Sebetralstat在按需治疗HAE发作中表现出了卓越的疗效和良好的耐受性。

在KONFIDENT 3期试验中，Sebetralstat在300毫克和600毫克剂量下均表现出了显著的症状缓解效果，相较于安慰剂，患者症状的缓解时间显著缩短（300毫克组 p<0.0001，600毫克组 p=0.0013）。在随后的KONFIDENT-S试验中，Sebetralstat进一步展示了其快速起效的特点，患者在发作后的中位治疗时间仅为9分钟，尤其是在喉部发作时，症状缓解的中位时间为1.3小时，这为患者提供了更大的安全感。

临床数据的广泛认可与学术展示

Sebetralstat的临床研究成果不仅得到了监管机构的认可，也在学术界引起了广泛关注。KONFIDENT的详细数据已发表在权威医学期刊《新英格兰医学杂志》上，进一步巩固了其临床意义。此外，这些数据还在2024年欧洲过敏与临床免疫学学会大会上进行了展示，进一步向全球学术界展示了Sebetralstat的临床价值。

不仅如此，KalVista也在积极推进Sebetralstat的全球上市进程。2024年6月，该公司已向美国食品药品监督管理局（FDA）提交了新药申请（NDA），并计划于2024年9月在德国柏林举行的第七届缓激肽研讨会上进一步展示KONFIDENT试验的欧盟数据及KONFIDENT-S的附加数据。

Sebetralstat在儿科领域的潜力探索

除了成人HAE患者的治疗，KalVista还启动了KONFIDENT-KID临床试验，旨在评估Sebetralstat在2-11岁儿科患者中的安全性和有效性。这一试验的开展标志着KalVista正在积极拓展Sebetralstat在不同年龄段患者中的应用潜力，力求为更多患者带来福音。

Sebetralstat的研发历程与独特优势

Sebetralstat是KalVista科学团队自主发现和开发的一种新型口服血浆激肽释放酶抑制剂。它不仅具有创新的作用机制，还被FDA授予了快速通道和孤儿药资格认定，此外还获得了EMA的孤儿药资格和儿科研究计划的批准。这些资格认定不仅加速了Sebetralstat的研发进程，也凸显了其在治疗遗传性血管性水肿中的独特地位。

遗传性血管性水肿：急需突破的罕见疾病

遗传性血管性水肿（HAE）是一种由于C1酯酶抑制剂（C1INH）蛋白缺乏或功能障碍引起的罕见遗传性疾病。这种疾病会导致激肽释放酶-激肽系统的异常激活，进而引发身体各部位的组织肿胀。对于患者而言，HAE的发作不仅伴随剧烈的疼痛，严重时更可能危及生命。

目前，市场上所有已获批的按需治疗方案都需要通过静脉或皮下给药，这对患者的生活质量造成了不小的影响。而Sebetralstat的问世，为患者提供了一种更加便捷的口服治疗选择，不仅简化了治疗过程，还大大缩短了症状缓解的时间，这无疑是HAE治疗领域的重大进展。

随着Sebetralstat在欧洲获批上市，以及其在美国和其他地区的审批进程推进，KalVista有望在全球范围内为遗传性血管性水肿患者带来切实的治疗改善。Sebetralstat的成功上市将不仅改变HAE的治疗方式，还可能为其他相关疾病的治疗带来新的启示。

KalVista正凭借其在遗传性血管性水肿领域的深厚积累和持续创新，致力于为全球患者提供更好的治疗选择。随着更多临床数据的揭示和市场推广的深入，Sebetralstat有望成为HAE治疗领域的标杆性药物，为患者带来新的希望和更好的生活质量。

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