ADZYNMA治疗先天性血栓性血小板减少性紫癜在欧盟获批

2024年8月7日，武田制药宣布，欧盟委员会(EC)正式批准其最新药物ADZYNMA®（recombinant ADAMTS13）用于治疗儿童和成人先天性血栓性血小板减少性紫癜(cTTP)患者。ADZYNMA的成功上市，不仅填补了cTTP治疗领域的空白，还为患者带来了新的希望。

ADZYNMA®：首个专为cTTP设计的酶替代疗法

cTTP是一种极为罕见的血液凝血障碍，患者因体内缺乏ADAMTS13酶而面临严重的健康风险。ADZYNMA的问世标志着欧盟首个也是唯一一个专门针对cTTP的酶替代疗法的出现。这种治疗方案通过补充患者体内缺乏的ADAMTS13酶，帮助控制病情，减少急性和慢性并发症的发生。

临床试验的成功背书

欧盟委员会的批准背后，离不开一系列严谨的临床试验数据支持。ADZYNMA的疗效、安全性和耐受性在cTTP治疗中得到全面验证。特别是在一项全球范围内的3期临床试验中，ADZYNMA显著降低了急性TTP事件的发生率。试验数据表明，接受ADZYNMA治疗的患者中，没有发生急性TTP事件，而接受传统血浆疗法的患者则出现了急性事件。这一结果强有力地证明了ADZYNMA在预防急性和亚急性TTP事件方面的优越性。

ADZYNMA®的优势和安全性

ADZYNMA不仅在疗效上表现出色，还在安全性上取得了良好的成果。在试验过程中，最常见的不良反应包括头痛、腹泻、头晕等，均为轻度或中度症状。此外，ADZYNMA相较于传统的血浆疗法，显著降低了患者的并发症风险，进一步巩固了其在cTTP治疗中的地位。

全球认可与推广

ADZYNMA的突破性疗法不仅得到了欧盟委员会的批准，还获得了美国食品药品管理局(FDA)和日本厚生劳动省(MHLW)的许可。ADZYNMA被授予孤儿药资格、快速通道认证，以及罕见儿科疾病资格，进一步显示出该药物在全球范围内的重要性。这些认证不仅确保了ADZYNMA的快速上市，也为cTTP患者的治疗带来了更多可能性。

先天性血栓性血小板减少性紫癜：罕见而致命的疾病

cTTP是一种慢性、致命性的血液病，虽然发病率极低，但其危害却不容忽视。由于患者体内缺乏ADAMTS13酶，血小板在小血管中不受控制地聚集，导致微血管病性溶血性贫血和血小板减少症。这种病症的急性表现包括中风、肾脏损伤等，若不及时治疗，死亡率高达90%以上。此外，cTTP还可能引发广泛的器官损伤和其他长期并发症，给患者的生活质量带来严重影响。

ADZYNMA®：为cTTP患者带来新希望

武田制药推出的ADZYNMA®不仅是全球首个针对cTTP的酶替代疗法，更是cTTP患者的一束曙光。它的上市为患者提供了更有效、更安全的治疗选择，有望显著改善患者的预后和生活质量。在全球范围内，ADZYNMA的推广和应用将大大提升cTTP患者的生存率，并减轻他们的长期病痛。

ADZYNMA的成功上市只是cTTP治疗领域的一小步。随着更多临床试验的开展和长期数据的积累，这一疗法的应用范围和疗效将得到进一步扩展和确认。武田制药表示，将继续致力于罕见病领域的研发和创新，为更多患者带来希望和治愈的可能。

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