FDA批准SeCore CDx HLA A测序系统作为Afami-Cel治疗转移性滑膜肉瘤的伴随诊断工具

2024年8月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了SeCore™ CDx HLA A测序系统作为afamitresgene autoleucel（afami-cel，商品名：Tecelra）的伴随诊断工具，专门用于治疗那些已经接受过化疗并且无法手术切除或已发生转移的滑膜肉瘤成人患者。这一批准标志着首个用于实体肿瘤患者的工程化细胞疗法的问世。

Afami-Cel治疗滑膜肉瘤的突破

Afami-Cel的批准是基于II期SPEARHEAD-1试验中的1组数据。该试验是一项开放标签、非随机的多中心研究，旨在评估afami-cel在滑膜肉瘤和粘液样圆细胞脂肪肉瘤患者中的疗效。参与研究的患者年龄在16至75岁之间，所有患者均需具备细胞遗传学确认的转移性或不可切除的滑膜肉瘤或粘液样圆细胞脂肪肉瘤，且其HLA-A02亚型为HLA-A02:01、HLA-A02:02、HLA-A02:03或HLA-A*02:06，同时其肿瘤细胞中至少30%的细胞表达MAGE-A4蛋白。

试验数据和疗效分析

在SPEARHEAD-1试验中，接受afami-cel治疗的44名患者中，有43%的患者达到了总体缓解率（ORR），其中4.5%的患者实现了完全缓解。中位缓解持续时间（DOR）为6个月，而12个月的缓解持续率为39%。这些结果显示出afami-cel在这一患者群体中的显著疗效。

临床试验的设计与方法

参与试验的患者在接受afami-cel治疗前，需要进行一系列的预处理步骤。首先，患者需接受白细胞分离术，以提取足够的T细胞用于工程化处理。随后，患者需进行为期4天的淋巴细胞清除治疗，使用氟达拉滨（30 mg/m2）和环磷酰胺（600 mg/m2），之后在第1天接受一次性afami-cel输注，目标剂量为1.0×10^9至10.0×10^9个T细胞。在白细胞分离术和淋巴细胞清除之间，研究人员可根据具体情况为患者提供过渡性治疗。对于在afami-cel输注后出现1级细胞因子释放综合征（CRS）的患者，如果症状持续超过24小时或患者存在共病，可以使用托珠单抗（Actemra）进行治疗。

研究结果和临床意义

SPEARHEAD-1试验的主要终点是根据RECIST 1.1标准评估的总体缓解率（ORR）。试验结果表明，在达到缓解的滑膜肉瘤患者中，接受afami-cel治疗的患者其中位总生存期（OS）尚未达到。试验数据显示，该患者群体的12个月和24个月总生存率分别为90%和70%。这些结果进一步证明了afami-cel在治疗滑膜肉瘤方面的潜在长远效益。

安全性与副作用

在安全性方面，52名可评估患者中有71%出现了CRS，但只有1例发生了3级事件。最常见的3级或更高等级的不良反应包括淋巴细胞减少症（96%）、中性粒细胞减少症（85%）和白细胞减少症（81%）。研究中未报告与治疗相关的死亡事件，这表明afami-cel总体上是安全且可耐受的。

结论

FDA对afami-cel及其伴随诊断工具的批准，标志着肿瘤治疗领域的一个重要里程碑。通过精准医学和个性化治疗方案，滑膜肉瘤患者将有机会获得更为有效和安全的治疗，进而改善他们的生存预后。未来，随着更多临床研究的开展和新疗法的涌现，癌症治疗将迎来更加光明的前景。

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