Voranigo(vorasidenib)治疗IDH突变性二级胶质瘤获FDA批准

美国食品药品监督管理局（FDA）近日批准了Voranigo（vorasidenib）用于治疗年龄在12岁及以上的成人和儿童的二级星形细胞瘤或少突胶质细胞瘤，该药物适用于在手术（包括活检、次全切除或全切除）后确诊的患者。此项批准为胶质瘤患者提供了新的治疗选择。

INDIGO试验数据支持Voranigo的批准

Voranigo的批准基于III期INDIGO试验的数据，该试验是一项国际、多中心、双盲、随机、安慰剂对照的研究。研究结果显示，在中位随访14个月时，Voranigo组的中位无进展生存期（PFS）为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月。该结果表明，Voranigo显著延缓了肿瘤的进展。

试验设计与入组标准

INDIGO试验共招募了至少12岁、具有残留或复发性、经组织学确认的二级少突胶质细胞瘤或星形细胞瘤患者，这些患者均携带IDH1或IDH2突变。入组患者需符合以下标准：Karnofsky评分至少为80；至少接受过一次手术，且最近一次手术发生在随机分组前的1到5年内；未接受过其他抗癌治疗；无因胶质瘤症状或体征使用糖皮质激素；具备适当的肝功能和肾功能。

试验结果与疗效评估

患者被随机分配接受每天40毫克的Voranigo或匹配的安慰剂，治疗周期为28天，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应，或者根据研究者的判断需要开始其他抗癌治疗。主要终点是通过RANO-LGG标准评估的无进展生存期（PFS），次要终点包括下一次治疗的时间（TTNT）、客观反应率、安全性、肿瘤生长率、与健康相关的生活质量和总体生存期。

进一步分析和生存数据

《新英格兰医学杂志》发表的额外数据显示，Voranigo组的中位TTNT未达到，而安慰剂组为17.8个月。在18个月时，Voranigo组85.6%的患者未需要接受下一次治疗，而安慰剂组为47.4%。在24个月时，Voranigo组的这一比例为83.4%，而安慰剂组仅为27.0%。

治疗后的进一步干预

在Voranigo组中，11.3%的患者接受了后续的抗癌治疗，包括手术、化疗或放疗。而安慰剂组中，这一比例为35.6%，其中31.9%的患者在疾病进展后转入接受Voranigo治疗。

安全性与不良反应

在安全性方面，Voranigo组94.6%的患者经历了任何级别的不良反应，而安慰剂组为93.3%。严重不良反应（三级或以上）的发生率分别为22.8%和13.5%。常见的不良反应包括丙氨酸氨基转移酶升高（Voranigo组为38.9%，安慰剂组为14.7%）、天冬氨酸氨基转移酶升高（28.7% vs 8.0%）、γ-谷氨酰转移酶升高（15.6% vs 4.9%）、COVID-19（32.9% vs 28.8%）、疲劳（32.3% vs 31.9%）、头痛（26.9% vs 27.0%）、腹泻（24.6% vs 16.6%）、恶心（21.6% vs 22.7%）、头晕（15.0% vs 16.0%）、癫痫（13.8% vs 11.7%）和便秘（12.6% vs 12.3%）。

结论

Voranigo(vorasidenib)在治疗携带IDH突变的二级胶质瘤患者中展示了显著的临床效益，其显著延长了无进展生存期并推迟了下一次治疗的时间。虽然治疗过程中存在一定的不良反应，但总体而言，Voranigo的安全性是可控的，为患者提供了一种新的有效治疗选择。随着更多临床数据的积累和分析，Voranigo有望在胶质瘤治疗领域发挥更大的作用。

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