NCCN推荐Rytelo(Imetelstat)用于低风险骨髓增生异常综合征患者的症状性贫血治疗

2024年7月26日，美国国立综合癌症网络（NCCN）更新了骨髓增生异常综合征（MDS）治疗指南，新增了Imetelstat（Rytelo）为症状性贫血及低风险MDS患者的一级和2A类推荐用药。这一更新标志着该药物在MDS治疗中的重要性得到了进一步认可。

二线治疗的新选择

在新的指南中，Imetelstat被列为无环状铁粒幼细胞且血清促红细胞生成素水平在500 mU/mL以下的低风险MDS患者在接受促红细胞生成素（ESAs）或Luspatercept-aamt（Reblozyl）治疗后，作为二线治疗的一级推荐药物。对于血清促红细胞生成素水平高于500 mU/mL且不太可能对免疫抑制治疗有反应的患者，Imetelstat则被推荐为一线治疗的2A类药物。

环状铁粒幼细胞阳性患者的治疗建议

Imetelstat还被推荐用于环状铁粒幼细胞阳性、血清促红细胞生成素水平在500 mU/mL以下且贫血症状明显的低风险MDS患者作为二线治疗的一级推荐药物；对于血清促红细胞生成素水平高于500 mU/mL的患者，则作为一线治疗的2A类推荐药物。这些推荐进一步巩固了Imetelstat在不同类型MDS治疗中的重要地位。

医药界对Imetelstat的期待

基石药业首席医疗官Faye Feller博士在新闻发布会上表示：“我们相信，Imetelstat在新的MDS NCCN指南中的位置反映了我们三期临床数据的强度和美国药品说明书的信息，这些更新将有助于提高Imetelstat作为一种新的有力治疗选择的知晓度和接受度。”她补充道，“我们对血液学家之间关于治疗方法和顺序的新讨论感到鼓舞，考虑到Imetelstat对适合的低风险MDS贫血依赖输血患者的可用性。”

FDA批准Imetelstat用于低中度风险MDS

此次指南更新紧随2024年6月美国食品药品监督管理局（FDA）批准Imetelstat用于低至中度风险MDS且需要至少每8周输注4单位红细胞（RBC）的成人患者。该批准基于关键性的三期IMerge试验（NCT02598661）的结果，该试验比较了Imetelstat与安慰剂在红细胞输注依赖的低风险MDS患者中的效果。

关键试验数据支持新疗法

在IMerge试验中，Imetelstat在中位随访19.5个月时，40%的患者实现了至少8周的红细胞输注独立（RBC TI），而安慰剂组的这一比例为15%。这一差异具有统计学显著性，达到研究的主要终点。此外，Imetelstat组中83%的RBC TI应答者实现了连续的输注独立期，而安慰剂组为56%。

IMerge试验设计与次要终点

IMerge试验是一项双盲、安慰剂对照研究，纳入了根据IPSS标准定义的低至中度风险MDS且需要至少每8周输注4单位红细胞的成年患者。这些患者要么对ESAs治疗无反应，要么不适合ESAs治疗。符合条件的患者被按2:1的比例随机分配接受每4周7.5 mg/kg的Imetelstat静脉注射或安慰剂。研究的次要终点包括24周的RBC TI率、RBC TI的持续时间和血液学反应率。

安全性数据与不良反应

在安全性方面，91%的Imetelstat组患者经历了3级或4级治疗相关不良事件（TEAEs），而安慰剂组这一比例为47%。严重的不良事件在Imetelstat组的发生率为32%，安慰剂组为22%。两组患者均出现了剂量减少的情况（49%对7%），并且分别有16%和13%的患者在研究期间死亡。

Imetelstat在低风险MDS患者中的应用不仅代表了一个新的治疗选择，更是对MDS治疗策略的重大推动。随着更多临床数据的积累和临床应用的推广，Imetelstat有望为更多MDS患者带来新的希望和更好的生活质量。

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