Epysqli(依库珠单抗)治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征获FDA批准

近日，三星生物制药有限公司宣布，其开发的 Epysqli® (eculizumab-aagh，依库珠单抗) 已获得美国食品药品管理局 (FDA) 的批准，作为 Soliris (eculizumab) 的生物仿制药正式上市。这一消息无疑为药物市场带来了重大的变革，特别是在治疗某些罕见疾病方面。

Epysqli®的临床价值与应用

Epysqli® 作为一种补体抑制剂，主要用于治疗两种罕见疾病：阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH) 和非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)。这两种疾病的共同特点是由补体系统异常活化引发的病理性溶血和血栓性微血管病，严重影响患者的生活质量。

1. 阵发性睡眠性血红蛋白尿 (PNH)
PNH 是一种罕见的获得性溶血性贫血，其特征是红细胞在夜间溶解，导致尿液呈现血红色。Epysqli® 通过抑制补体系统，显著减少了患者的溶血现象，从而改善了患者的临床症状和生活质量。

2. 非典型溶血性尿毒症综合征 (aHUS)
aHUS 是一种由补体系统异常引发的罕见血栓性微血管病，通常表现为溶血性贫血、血小板减少和急性肾功能衰竭。Epysqli® 的应用有效地抑制了补体介导的血栓形成，保护了患者的肾功能，并改善了总体预后。

临床研究的坚实基础

FDA 对 Epysqli® 的批准基于一系列严格的临床研究，这些研究包括分析、非临床和临床数据，证明了 Epysqli® 与 Soliris 在安全性、纯度和效力方面高度相似，没有临床意义上的差异。

1. I 期临床研究
在健康志愿者中进行的随机 I 期、双盲、三组、平行组、单剂量研究 (NCT03722329) 证明了 Epysqli® 和 Soliris 之间的药代动力学 (PK) 等效性以及可比的药效学 (PD)、安全性、耐受性和免疫原性特征。

2. III 期临床研究
在 PNH 患者中进行的随机 III 期、双盲、多中心、交叉研究 (NCT04058158) 进一步验证了 Epysqli® 和 Soliris 在疗效、安全性、PK 和免疫原性方面的临床等效性，确立了 Epysqli® 在治疗罕见疾病中的有效性和安全性。

全球视野：Epysqli®的国际批准

不仅在美国，Epysqli® 还获得了欧盟委员会 (EC) 和韩国食品药品安全部 (MFDS) 的批准，作为 Soliris 的生物仿制药在全球范围内推广应用。这一系列国际批准彰显了 Epysqli® 的卓越品质和广泛认可，为全球患者提供了新的治疗选择。

生物仿制药：未来医疗的希望

生物仿制药是现代生物技术的结晶，其目标是通过提供与现有生物药物高度相似且没有临床意义差异的替代品，降低医疗成本，提高生物疗法的可及性。以 Epysqli® 为代表的生物仿制药不仅在治疗罕见疾病方面展现出巨大的潜力，还可能为整个医疗保健系统带来显著的财务减负。

1. 减少患者负担
目前，美国大约有 50,000 名 PNH 患者和 5,000 名 aHUS 患者，其中约70%的 PNH 患者并未按标签规定用药，而三分之二的患者平均在1.5年内停用依库珠单抗，主要原因之一是高昂的治疗费用。Epysqli® 的引入有望通过降低药物成本，使更多患者能够长期接受治疗，从而改善治疗效果。

2. 提升医疗可及性
生物仿制药必须符合与参考产品相同的药品质量、安全性和有效性标准，这意味着患者在接受生物仿制药治疗时，能够享受到与原研药相同的治疗效果，同时支付更少的费用。这对提高生物疗法的可及性具有重要意义。

总结

三星生物制药有限公司的 Epysqli® (eculizumab-aagh) 获得 FDA 批准，标志着生物仿制药领域的又一重大突破。通过严格的临床研究和全球多地的批准，Epysqli® 已被证明在治疗 PNH 和 aHUS 方面具有与原研药 Soliris 相同的疗效和安全性。这不仅为患者提供了新的治疗选择，还可能对整个医疗保健系统产生积极影响。未来，随着更多生物仿制药的问世，我们有理由相信，医疗成本的降低和治疗可及性的提高将为更多患者带来福音。

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