FDA授予Ebvallo(Tabelecleucel)治疗成人和儿童EBV+移植后淋巴增生性疾病优先审查资格

无其他获批疗法下的突破

目前，FDA尚未批准任何治疗EBV阳性PTLD的药物。此次申请的支持数据来源于430多名患有多种危及生命疾病的患者，这些患者接受了tab-cel的治疗，包括关键的3期ALLELE试验（NCT03394365）的结果。ALLELE试验结果显示，tab-cel的客观缓解率（ORR）为48.8%（P < .0001），且具有良好的安全性。

Atara Biotherapeutics公司总裁兼首席执行官Pascal Touchon在一份新闻稿中表示：“tab-cel生物制品许可申请的受理是一个重要的里程碑，标志着这种首创疗法有望在美国上市。FDA授予优先审查资格，突显了EBV阳性PTLD患者的巨大未满足需求，这是一种治疗选择有限、总体生存率低的毁灭性疾病。我们将继续与Pierre Fabre Laboratories团队密切合作，准备在2025年初在美国推出tab-cel，并推进多队列2期EBVision试验（NCT04554914）的标签扩展。”

EBV特异性T细胞免疫疗法的前景

Tab-cel是一种针对EBV的异体T细胞免疫疗法，旨在靶向并杀死感染EBV的细胞。此前，tab-cel已获得FDA授予的突破性疗法和孤儿药资格，用于治疗对利妥昔单抗（Rituxan）无反应的EBV相关淋巴增生性疾病。

全球多中心研究的成果

ALLELE试验是一项全球多中心、开放标签研究，针对所有年龄段的患者，这些患者患有经活检证实的EBV阳性PTLD，在经历造血干细胞移植（HSCT）后对利妥昔单抗无反应，或在进行器官移植后接受了利妥昔单抗或化疗但仍复发/难治。试验的主要终点是客观缓解率（ORR）；次要终点包括总体生存率（OS）、缓解持续时间、缓解时间和安全性。

根据《柳叶刀肿瘤学》发表的先前研究结果，在中位随访14.1个月（四分位距5.7-23.9个月）后，接受HSCT的患者（n = 14）达到了50%的ORR（95% CI, 23%-77%）。在中位随访6.0个月（四分位距1.8-18.4个月）后，接受器官移植的患者（n = 29）达到了52%的ORR（95% CI, 33%-71%）。

安全性和不良反应

在安全性方面，HSCT和器官移植组中最常见的3级或4级治疗出现的不良事件（TEAEs）包括疾病进展（29% vs 28%）和中性粒细胞减少（29% vs 14%）。总体而言，53%的患者出现了严重的TEAEs，12%的患者报告了导致死亡的TEAEs。然而，没有任何TEAEs被认为与治疗有关。

国际合作与商业化进展

Atara公司宣布，与Pierre Fabre Laboratories扩大了全球合作伙伴关系，涵盖tab-cel在美国和全球商业市场的推广。2023年12月，随着tab-cel BLA的受理，Atara将从Pierre Fabre获得2000万美元的里程碑付款，若FDA批准该药物，Atara还有可能获得额外的6000万美元里程碑付款。此外，Pierre Fabre将偿还Atara在BLA转移和制造转移日期间预计的tab-cel全球开发费用，并购买tab-cel库存。Atara将有资格获得tab-cel在美国和全球商业市场净销售额的销售里程碑付款和两位数的分级特许权使用费。

欧洲市场的成功

此外，tab-cel已于2022年12月获得欧洲委员会的上市授权，品牌名为Ebvallo。该药物还分别于2023年5月和2024年5月获得英国药品和健康产品监管局（MHRA）和瑞士药品监督管理局（Swissmedic）的上市授权。其适应症为2岁及以上的儿童和成人患者，这些患者在接受至少一次治疗后，仍然患有复发或难治性的EBV阳性PTLD。

随着tab-cel在全球市场的推广和应用，越来越多的EBV阳性PTLD患者将有机会获得这种创新疗法。未来的研究和临床试验将进一步验证tab-cel的疗效和安全性，为患者带来更多的治疗选择和希望。在各方的共同努力下，tab-cel有望成为EBV阳性PTLD治疗领域的一项重要突破，为患者的生命健康带来福音。

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