FDA授予CT-0525快速通道资格用于治疗HER2过表达实体瘤

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）为一种名为CT-0525的体外基因修饰自体CAR-单核细胞疗法授予了快速通道资格。该疗法有望成为治疗HER2过表达实体瘤患者的潜在新选择。

CT-0525的创新基因工程设计

CT-0525疗法基于CD14阳性单核细胞，通过Ad5f35腺病毒载体进行基因修饰，使其表达抗HER2嵌合抗原受体（CAR）。在前临床研究中，CT-0525展现了其可行性、表型、药代动力学、持久的CAR表达、细胞命运、抗原特异性和活性。与传统的巨噬细胞疗法相比，CAR-单核细胞疗法可能在剂量提升、肿瘤浸润、持久性增强以及制造时间缩短等方面具有显著优势。

临床试验：探索安全性和有效性

一项开放标签、单臂的I期研究（NCT06254807）正在招募HER2过表达的局部晚期或转移性实体瘤且标准治疗无效的患者，旨在评估CT-0525的安全性、耐受性及制造可行性。

Carisma Therapeutics公司的首席医疗官Eugene P. Kennedy博士在新闻发布会上表示：“FDA授予CT-0525快速通道资格是Carisma的重要里程碑，突显了FDA对这些严重且威胁生命的恶性肿瘤及CT-0525满足这一关键医疗需求潜力的认可。我们致力于与FDA密切合作，加速CT-0525的开发。目前我们正在进行I期临床试验的患者招募，预计将于2024年底报告初步临床数据。”

试验设计与参与条件

该研究计划招募至少18岁，具有至少一个可测量病灶（根据RECIST 1.1标准），筛查时ECOG体能状态为0或1，且器官功能良好的患者。患者需同意进行连续活检，且不能有并发感染。

研究将分为两组：第一组将接受3 x 10^9 CAR阳性细胞的治疗，第二组将接受10 x 10^9 CAR阳性细胞的治疗。主要目标是评估CT-0525在这一人群中的安全性和耐受性，以及制造产品的可行性。次要目标包括表征CT-0525转基因在外周血和靶组织中的体内细胞动力学特征，估计客观缓解率和缓解持续时间。探索性终点则包括无进展生存期和总生存期的估计。

全国范围内的临床招募

该研究正在美国各地的临床中心进行招募，包括北卡罗来纳大学莱恩伯杰综合癌症中心、德克萨斯大学MD安德森癌症中心、俄勒冈健康与科学大学骑士癌症研究所、梅奥诊所综合癌症中心、洛杉矶的西达-赛奈医学中心、罗斯维尔帕克综合癌症中心、宾夕法尼亚大学阿布拉姆森癌症中心、克利夫兰诊所癌症中心以及辛辛那提大学癌症中心等。

CT-0525的未来展望

CT-0525作为一种创新的CAR-单核细胞疗法，不仅在技术上实现了新的突破，还在临床应用中展现了广阔的前景。随着研究的深入，我们期待CT-0525能够为HER2过表达实体瘤患者带来新的希望，提供更为有效的治疗选择。同时，Carisma Therapeutics公司也将继续与FDA紧密合作，推动这一创新疗法的快速发展，为更多患者带来福音。

通过这一研究，CT-0525不仅有望改变现有的治疗模式，还可能为未来更多的癌症治疗方法提供宝贵的经验和新思路。在这个快速发展的医疗科技领域，CT-0525的成功无疑将成为一个重要的里程碑。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。