阿西米尼布Scemblix(Asciminib)在新诊断的CML成人患者中具有优越的疗效和良好的安全性
慢性骨髓性白血病（CML）的治疗领域近年来发展迅速，但尚存在许多未满足的需求。虽然酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）已经改变了CML的治疗方式，但许多新诊断的患者仍未达到分子反应目标，并且许多患者由于不耐受而中断或更换治疗。因此，迫切需要一种更有效且耐受性更好的治疗方法。
目录
临床试验结果
2024年5月31日，诺华公司在2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上作为晚期摘要发布了关键性第三期ASC4FIRST试验的积极结果。在这项试验中，Scemblix®（asciminib,阿西米尼布）在治疗新诊断的慢性期（CML-CP）费城染色体阳性慢性骨髓性白血病（Ph+ CML-CP）患者中，显示出比研究者选择的标准护理酪氨酸激酶抑制剂（TKIs）伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼和波替尼以及单用伊马替尼更优异的主要分子反应（MMR）率，达到了临床上显著和统计学上显著的结果。此外，Scemblix还显示出与伊马替尼和第二代（2G）TKIs相比，更有利的安全性和耐受性概况，具有更少的≥3级不良事件（AEs）、剂量调整，以及导致治疗中断的AEs的一半率。
以上图片为Scemblix(Asciminib,阿西米尼)在致泰药业实拍图
结果详解
在ASC4FIRST试验中，与研究者选择的标准护理TKIs相比，阿西米尼布Scemblix在第48周达到的MMR率显著更高，并且在单用伊马替尼的患者中，这种优越性尤为明显。此外，在新诊断的患者中，Scemblix还表现出更深的分子反应率（MR4和MR4.5），这表明其在CML-CP的治疗中具有显著潜力。
在ASC4FIRST试验中，与研究者选择的标准护理TKIs相比，Scemblix在第48周达到的MMR率显著更高，并且在单用伊马替尼的患者中，这种优越性尤为明显。此外，在新诊断的患者中，Scemblix还表现出更深的分子反应率（MR4和MR4.5），这表明其在CML-CP的治疗中具有显著潜力。
安全性与耐受性
阿西米尼布Scemblix的安全性与先前的注册研究一致，没有观察到新的安全性问题。与伊马替尼和第二代TKIs相比，患者在接受Scemblix治疗时报告的≥3级不良事件较少，调整剂量以管理不良事件的情况也较少，导致治疗中断的不良事件的发生率更低。
试验进行情况
ASC4FIRST试验仍在进行中，下一次预定的分析将在第96周进行，以评估关键的次要终点（第96周的MMR）和其他次要终点。
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结论
这些结果已通过肿瘤中心卓越性实时肿瘤学审查（RTOR）计划提交给美国食品药品监督管理局（FDA），并且Scemblix已被授予突破性治疗药物资格。它们还将作为主题报告在2024年6月的欧洲血液学协会（EHA）大会上展示。
在慢性骨髓性白血病的治疗中，Scemblix代表了一种被广泛认可的治疗选择，它不仅能够改善疗效，而且能够维持较好的安全性和耐受性。这为新诊断的患者提供了一个潜在的前线选择，有望帮助他们实现治疗目标。
关于ASC4FIRST第三期临床试验
ASC4FIRST（NCT04971226）是一项第三期、多中心、开放标签、随机研究，涉及405名新诊断的成年Ph+ CML-CP患者，比较了口服Scemblix 80 mg QD与研究者选择的第一代或第二代TKIs（伊马替尼、尼洛替尼、达沙替尼或波替尼）的疗效。该研究的两个主要终点是比较asciminib与研究者选择的标准护理TKIs的疗效，以及与预随机选定伊马替尼为TKI的参与者的疗效相比。这些数据包括了
次要终点，如第96周的MMR的比例和截至第96周因不良事件（AE）而终止研究治疗的安全终点（TTDAE）。此外，该研究还评估了其他次要安全和疗效终点，包括MMR、MR4、MR4.5、完全血液学反应（CHR）和BCR-ABL1≤1%在所有预定数据收集时间点上的情况；首次达到MMR、MR4和MR4.5的时间；治疗失败时间；事件无关生存、无失败生存、无进展生存和总生存。
关于Scemblix（asciminib,阿西米尼布）
Scemblix是首个通过特异性靶向ABL肌酰化袋（在科学文献中称为STAMP抑制剂）的CML治疗方法。目前已批准的CML治疗方法是通过靶向ATP结合位点（ATP竞争性）的TKIs。Scemblix已在70多个国家获得批准，包括美国和欧盟，用于治疗曾接受两种或两种以上TKIs治疗的Ph+ CML-CP成年患者。在一些国家，包括美国，Scemblix也被批准用于具有T315I突变的Ph+ CML-CP患者。Scemblix是对于在经历两种以上TKI治疗后出现耐药性和/或不耐受性的患者的重要治疗选择，并且正在研究中用于Ph+ CML-CP的多个治疗线，包括单药治疗和联合治疗。
通过Scemblix的临床试验数据和实际应用情况，我们看到了一种前所未有的治疗方案，为CML患者带来了新的希望。在提供更有效治疗的同时，Scemblix也保持了较好的安全性和耐受性，为患者提供了更多选择，以实现更好的治疗结果和生活质量。
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