FDA批准Breyanzi(liso-cel)用于接受过2线治疗后的复发性套细胞淋巴瘤
在癌症治疗领域，淋巴瘤是一种复杂且难以治愈的疾病类型。尤其对于复发或难治性套细胞淋巴瘤（MCL）患者来说，传统治疗方法往往难以提供满意的效果。近日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Breyanzi(liso-cel,lisocabtagene maraleucel)的CAR T细胞疗法，用于治疗接受过至少两种系统治疗（包括BTK抑制剂）的成人复发或难治性MCL患者。这一里程碑的审批为患者带来了新的希望，标志着细胞疗法在癌症治疗中的又一次突破。
目录
一、临床试验数据支持
1. TRANSCEND NHL 001试验的研究背景
FDA的审批主要基于TRANSCEND NHL 001试验的数据。这是一项I期、开放标签、多中心、单臂试验，旨在评估Breyanzi(liso-cel)在复发或难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者中的安全性、药代动力学和抗肿瘤活性。该试验包括了多种B细胞非霍奇金淋巴瘤类型，如弥漫性大B细胞淋巴瘤、高级别B细胞淋巴瘤、原发性纵隔B细胞淋巴瘤、3B级滤泡性淋巴瘤和套细胞淋巴瘤。
2. MCL队列的具体数据
在套细胞淋巴瘤（MCL）队列中，共有68名患者参与试验，这些患者在接受Breyanzi(liso-cel)治疗前，均已接受至少两种系统治疗（包括BTK抑制剂）。试验结果显示，Breyanzi(liso-cel)的总体反应率（ORR）达到85.3%，完全反应率（CR）为67.6%。这些数据表明，Breyanzi(liso-cel)在复发或难治性MCL患者中表现出强大的抗肿瘤活性。
二、治疗效果的持久性与安全性
1. 治疗效果的持久性
在中位随访时间为22.2个月时，患者的中位反应时间为1个月，反应持续时间（DOR）为13.3个月。值得注意的是，51.4%的反应者在12个月后仍保持反应，38.8%的患者在18个月后仍保持反应。这些数据表明，Breyanzi(liso-cel)不仅能快速诱导反应，还能提供持久的治疗效果。
2. 安全性与不良反应
在安全性方面，54%的复发/难治性B细胞非霍奇金淋巴瘤患者在接受Breyanzi(liso-cel)治疗后经历了不同程度的细胞因子释放综合症（CRS），其中3.2%的患者出现了3级或更严重的CRS。此外，31%的患者经历了神经毒性反应，10%的患者出现了3级或更严重的神经毒性反应。这些不良反应大多在治疗后8天内出现，并在88%的患者中于7天内恢复。尽管存在一定的风险，Breyanzi(liso-cel)整体上仍被认为是相对安全且可控的。
三、治疗机制及其创新性
1. CAR T细胞疗法的工作原理
CAR T细胞疗法是一种创新性的癌症治疗方法，利用患者自身的T细胞，通过基因改造使其表达嵌合抗原受体（CAR），从而特异性地识别并杀伤肿瘤细胞。Breyanzi(liso-cel)作为一种CAR T细胞疗法，通过靶向CD19抗原，有效地消灭了B细胞非霍奇金淋巴瘤细胞。
2. Breyanzi(liso-cel)的治疗流程
在TRANSCEND NHL 001试验中，患者首先接受了白细胞分离术以获取T细胞，随后在Breyanzi(liso-cel)制备期间接受桥接化疗以控制疾病。在接受Breyanzi(liso-cel)之前，患者接受了3天的淋巴细胞耗竭化疗，随后在2至7天内以目标剂量50 × 10^6或100 × 10^6 CAR+ T细胞进行治疗。这一流程确保了患者在接受CAR T细胞治疗前的最佳状态，提高了治疗的成功率。
四、对患者及医学界的影响
1. 患者的福音
对于复发或难治性MCL患者来说，Breyanzi(liso-cel)的审批无疑是一大福音。这些患者往往已在传统治疗方法上失去了希望，而CAR T细胞疗法为他们提供了一种新的、潜在的治愈机会。
2. 医学界的意义
这一审批也对医学界具有重要意义。它不仅展示了CAR T细胞疗法在治疗淋巴瘤中的巨大潜力，还为未来的研究提供了宝贵的数据和经验。随着技术的不断进步，CAR T细胞疗法有望在更多类型的癌症治疗中发挥重要作用
美国FDA对lisocabtagene maraleucel的批准为复发或难治性套细胞淋巴瘤患者带来了新的希望。这一突破性疗法的成功，不仅源于其在临床试验中表现出的强大疗效和安全性，更得益于CAR T细胞疗法的创新性。未来，随着更多研究的进行和技术的不断进步，CAR T细胞疗法有望在更多癌症治疗领域取得重大突破，为更多患者带来生命的曙光。
注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。
