FDA授予9MW2821用于治疗食管癌孤儿药资格

食管癌是一种严重威胁人类健康的恶性肿瘤，其治疗一直是医学界的重要挑战。然而，一项新的希望正悄然涌现。美国食品药品监督管理局（FDA）最近授予了9MW2821孤儿药品认定，这标志着这种新型的NECTIN-4靶向抗体药物毒物结合物（ADC）有望成为食管癌患者的一种潜在治疗选择。

NECTIN-4是一种在各种实体肿瘤上表达的粘附分子，而9MW2821则旨在将单甲基金刚酯E（MMAE）输送到表达NECTIN-4的细胞中。这种药物是中国公司开发的第一种针对NECTIN-4的ADC进入临床研究的药物。

9MW2821在临床研究中的表现

根据9MW2821的开发者Mabwell Therapeutics的数据，2024年2月，FDA授予了9MW2821治疗晚期、复发性或转移性食管鳞状细胞癌（ESCC）的快速通道设计。

来自一项2期研究（NCT05216965）的数据显示，接受1.25mg/kg剂量9MW281治疗的食管癌患者（n = 30）的总体缓解率（ORR）为30%，疾病控制率（DCR）为73.3%。这个人群中大多数人（n = 28/30）之前接受过化疗和免疫疗法。

突破性的临床数据展示

这项研究在2023年欧洲临床肿瘤学会（ESMO）大会上公布的额外发现显示，接受1.25mg/kg或更高剂量ADC治疗的晚期实体肿瘤患者（n = 39）的ORR为38.5%，经确认的ORR为33.3%，DCR为84.6%。患有尿路上皮癌的患者（n = 18）的ORR为55.6%，经确认的ORR为50.0%，DCR为94.4%。

安全性和合规性方面的考虑

所有接受1.25mg/kg剂量治疗的患者（n = 85）的安全性方面，任何级别和3级以上的与治疗相关的不良事件（TRAEs）发生率分别为63.5%和35.3%。严重TRAEs的发生率为16.5%。TRAEs导致治疗中断、剂量减少和治疗中断的患者分别占1.2%、3.5%和28.2%。

进一步的研究

这项研究招募了18至80岁之间的患有局部晚期或转移性实体肿瘤（不包括肉瘤）且具有ECOG（Eastern Cooperative Oncology Group）表现状态为0或1以及适当器官功能的患者。患者还需要具有至少3个月的预期寿命，并符合RECIST 1.1标准的可测量疾病。在研究的扩展队列期间，患者需要提交肿瘤组织以评估NECTIN-4的表达。

9MW2821的孤儿药品认定是食管癌治疗领域的重大突破。其临床前景和治疗潜力使其成为食管癌患者的新希望之光。随着进一步的研究和临床试验的进行，我们可以期待这种新型治疗方法为更多患者带来福音，为食管癌的治疗开启崭新的篇章。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。