欧盟批准Kalydeco(Ivacaftor，依伐卡托)用于治疗患有囊性纤维化的婴儿

2024年4月26日，Vertex Pharmaceuticals 宣布了一个重大的里程碑：欧盟委员会已经批准了 Kalydeco® (Ivacaftor，依伐卡托)的扩大适应症，将其用于治疗1个月及以上患有囊性纤维化（CF）的婴儿。这个消息为数万名囊性纤维化患者及其家人带来了新的希望和可能性。

Kalydeco(依伐卡托)的新用途

依伐卡托是一种口服药物，被称为 CFTR 增强剂。在CFTR基因发生特定类型突变的人中，细胞表面的CFTR蛋白无法正常发挥作用。依伐卡托的作用是促进CFTR蛋白跨细胞膜运输盐和水的能力，从而有助于水合和清除气道中的粘液。这使得依伐卡托成为第一种治疗囊性纤维化根本原因的药物。

囊性纤维化的挑战

囊性纤维化是一种罕见的、缩短寿命的遗传性疾病，全球有超过92,000人受其影响。这是一种进行性多器官疾病，不仅影响肺部，还影响肝脏、胰腺、胃肠道、鼻窦、汗腺和生殖道。CF是由CFTR基因的突变导致CFTR蛋白缺陷和/或缺失引起的。

CFTR蛋白的缺陷与疾病发展

CFTR蛋白的功能缺陷和/或缺失导致了许多器官中盐和水进出细胞的流动不良。在肺部，这导致异常粘稠的粘液积聚、慢性肺部感染和进行性肺部损伤，最终导致许多患者死亡。尽管死亡年龄中位数为30多岁，但通过治疗，预计生存率正在改善。

扩大依伐卡托的适应症范围是医学领域的一项重大突破，为囊性纤维化患者提供了更多治疗选择。这一消息也是对医学界不懈努力的肯定，为找到更有效的治疗方案、延长患者的寿命和改善其生活质量铺平了道路。我们期待着看到这一药物在欧洲各地为婴儿带来希望和康复的故事，同时也希望未来会有更多的科学进步，为治愈CF这一疾病做出更多贡献。

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