玛伐凯泰(Camzyos)在症状性梗阻性肥厚型心肌病中的长期安全性和有效性

阻塞性肥厚型心肌病（HCM）是一种常见的心肌疾病，其梗阻型类型可导致左心室流出道梗阻，进而引发一系列症状和并发症，如心绞痛、晕厥以及心力衰竭等。针对梗阻性HCM的治疗一直是心脏病学领域的研究热点之一。玛伐凯泰(Camzyos，Mavacamten)作为一种新型药物，被认为可能在改善梗阻性HCM患者的症状和心功能方面具有潜力。此前的PIONEER-HCM研究已经显示了玛伐凯泰(Camzyos)对左心室流出道压力梯度、运动耐力和症状的改善效果。然而，对于玛伐凯泰(Camzyos)长期治疗的安全性和有效性，尚缺乏充分的了解。本文旨在报告PIONEER-OLE研究的中期结果，该研究是迄今为止针对症状性梗阻性HCM患者使用玛伐凯泰(Camzyos)的最长期研究。

以上图片为玛伐凯泰（Camzyos/Mavacamten）在致泰药业实拍图

方法与结果

方法

PIONEER-OLE研究的对象为之前完成PIONEER-HCM研究的患者（n=20）。这些患者符合条件后被纳入PIONEER-OLE研究。患者在此研究中口服玛伐凯泰(Camzyos)，初始剂量为5mg每日一次，并在第6周开始个体化剂量调整。研究评估包括对安全性、超声心动图、堪萨斯城心肌病问卷（Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire–Overall Summary Score）以及血清NT-proBNP（N-末端前B型钠尿肽）水平的序列监测。共有13名患者入组并接受了玛伐凯泰(Camzyos)治疗（截止数据截点时，中位数研究持续时间为201周）。大多数患者（92.3%）同时接受β-阻滞剂治疗。治疗相关的不良事件主要为轻度/中度。其中有一名患者出现左心室射血分数降至47%的单一症状，但在继续接受降低剂量的治疗后，心功能得以恢复并保持正常。

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结果

在180周的时点，玛伐凯泰(Camzyos)治疗使得患者的纽约心脏协会心功能分级有所改善（从基线的Ⅱ级改善至Ⅰ级的患者为9例；从Ⅲ级改善至Ⅱ级的患者为1例；未变化的患者为2例），并且持续降低左心室流出道梯度（平均变化[标准偏差]：静息状态下，-50[55] mmHg；瓦尔萨尔瓦动作时，-70[41] mmHg），降低血清NT-proBNP水平（中位数[四分位数范围]变化自基线为-498 [-2184至-76] ng/L），以及改善堪萨斯城心肌病问卷–总体摘要分数（平均[标准偏差]变化自基线为+17 [16]）。

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结论

本研究的中期分析结果支持了玛伐凯泰(Camzyos，Mavacamten)在梗阻性HCM患者中持续安全和有效的观点，持续时间超过3年。这为梗阻性HCM的长期治疗提供了新的证据，并为玛伐凯泰(Camzyos)在临床实践中的应用提供了可靠的支持。

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