FDA批准Ojemda(Tovorafenib)治疗儿童复发/难治性BRAF+低级别胶质瘤

儿童脑幼稚性低级别胶质瘤是一种相对少见但严重的儿童神经系统肿瘤。对于这种肿瘤的治疗一直是一个挑战，尤其是对于已复发或难治性的患者。然而，一项新的突破性治疗获得了美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，这将为这一患者群体带来新的希望和选择。

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）宣布已对Ojemda(Tovorafenib)进行了加速批准，用于治疗6个月及以上年龄段的儿童，这些患者患有复发或难治性低级别胶质瘤，并携带BRAF融合/重排或BRAF V600突变。

这一决定标志着该药物成为首个针对携带BRAF重排，包括融合的儿童低级别胶质瘤的系统治疗药物。

临床试验数据支持批准决定

这一决定得到了来自2期FIREFLY-1试验（NCT04775485）的数据支持，该试验显示，接受Ojemda(Tovorafenib)治疗的患者（n = 76）的总体反应率（ORR）为51％（95％ CI，40％-63％），反应持续时间中位数（DOR）为13.8个月（95％ CI，11.3-不可估计）。

对于儿童癌症治疗的创新之举

Day One生物制药首席执行官Jeremy Bender博士在一份新闻稿中表示：“[Ojemda(Tovorafenib)] 为那些与复发或难治性儿童低级别胶质瘤共同生活的孩子们带来了新的希望，我们很高兴能为这些急需新治疗选择的患者提供一种新药。此外，[Ojemda(Tovorafenib)] 是首个也是唯一一种获得FDA批准的适用于携带BRAF融合或重排的儿童的药物，而这是儿童低级别胶质瘤中最常见的分子变化。”他还补充道：“我们非常自豪，我们的第一个获批的药物解决了这种儿童和青少年严重且危及生命的疾病。我们感谢儿童低级别胶质瘤社区，包括患者及其家人、研究调查人员、非营利组织和倡导团体，他们在我们努力缩小儿童癌症治疗创新差距的过程中给予了合作和支持。”

临床试验细节和关键发现

FIREFLY-1试验是一项多中心、开放标签、单臂试验，纳入了年龄在6个月至25岁之间、患有复发或难治性儿童低级别胶质瘤的患者，这些患者携带了活化的BRAF变异，由本地评估检测。试验要求患者至少接受过一种系统治疗、有放射影像学进展的记录，并且至少有1个可测量的病变符合儿童神经肿瘤反应评估（RANO）标准。

安全性评估

在安全性方面，至少有30％的患者报告了以下最常见的不良反应（AEs）：皮疹、毛发颜色改变、疲劳、病毒感染、呕吐、头痛、出血、发热、皮肤干燥、便秘、恶心、痤疮样皮炎和上呼吸道感染。

加速批准Ojemda(Tovorafenib)为儿童低级别胶质瘤的治疗带来了重大突破。这不仅为这一患者群体带来了新的治疗选择，也为儿童癌症领域的研究和创新带来了新的希望。随着不断的临床研究和药物开发，我们有望进一步提高对儿童癌症的治疗效果，为每一个患者提供更好的生存机会和生活质量。

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