FDA授予CAN-2409(aglatimagene besadenovec)治疗胰腺癌孤儿药资格

FDA已经向多模式生物免疫治疗候选药物aglatimagene besadenovec（CAN-2409）授予了孤儿药物认定，用于治疗胰腺癌患者。

胰腺癌是一种具有高度侵袭性的癌症，常常在早期没有明显症状，导致患者往往在确诊时已经晚期。目前的治疗手段效果有限，对患者生存率的提高至关重要。因此，获得FDA孤儿药物认定的CAN-2409带来了新的曙光，为胰腺癌患者带来了治疗上的希望。

CAN-2409在临床试验中的表现

2024年4月4日，Candel Therapeutics宣布了CAN-2409在与瓦拉西克洛韦和标准治疗联合应用后的临床试验PaTK02（NCT02446093）的中期结果。该试验涉及患有可切除性胰腺导管腺癌（PDAC）的患者，其中CAN-2409与标准治疗相比，患者的中位总生存期（OS）估计值为28.8个月，而标准治疗组仅为12.5个月。此外，化疗放疗后24个月的生存率分别为71.4%和16.7%，36个月的生存率分别为47.6%和16.7%。

“我们最近报告了CAN-2409在边缘可切除胰腺癌的随机2期临床试验数据，结果显示，将CAN-2409与标准治疗联合应用，可以使患者的中位总生存期翻倍。”Candel的总裁兼首席执行官Paul Peter Tak博士在新闻稿中表示。“我们很高兴FDA现在将孤儿药物和快速通道认定授予Candel的这个项目，因为我们致力于重塑胰腺癌的治疗范式。”

PaTK02临床试验

PaTK02是一项CAN-2409在成人边缘可切除胰腺癌患者中的开放性调查性研究。为了符合试验资格，患者需要具有ECOG表现状态为0或1；身体状况良好，能够接受大手术；接受了FOLFIRINOX（亚叶酸、氟尿嘧啶、伊立替康和奥沙利铂）为基础的胰腺癌诱导化疗方案至少4个月，并且血细胞计数正常。

患者被随机分配为2：1，实验组患者在诱导化疗后、化疗放疗期间或完成立体定向体放疗后以及手术时接受3个疗程的CAN-2409加瓦拉西克洛韦。对于那些出现疾病进展或转移的患者，允许额外接受2个疗程的CAN-2409加瓦拉西克洛韦。在两个组中，化疗放疗在诱导化疗完成后不超过2个月进行，手术在化疗放疗完成后8周内进行。

临床试验结果及意义

试验的附加发现显示，实验组中有4名患者在数据截止时仍然存活，其中2名患者入组后存活时间超过50个月。相比之下，标准治疗组只有1名患者在50.6个月时仍然存活。

在安全性方面，未观察到新的信号，也未出现剂量限制性毒性或胰腺炎。切除的肿瘤分析显示，接受CAN-2409治疗的患者经历了肿瘤微环境的改变，局部引入和激活了细胞毒性淋巴细胞，并增加了促炎性细胞因子的水平。这种活动表明了CAN-2409引发了重要的抗肿瘤免疫反应。

FDA认定及未来展望

在2023年，根据这项2期临床试验的数据，FDA已经为CAN-2409加瓦拉西克洛韦联合用于治疗PDAC患者授予了快速通道认定。

“获得孤儿药物认定对Candel来说是一个重要的里程碑，我们将继续开发用于胰腺癌治疗的CAN-2409。”Candel的首席医学官Garrett Nichols博士在新闻稿中说。“我们对这一FDA认定感到兴奋，这进一步支持了Candel在开发治疗少见但难以治疗癌症药物方面的努力。随着我们在难以治疗的癌症患者中进行临床试验的结果，例如我们最近在PDAC和非小细胞肺癌中的结果，CAN-2409的证据基础正在不断增加。”

CAN-2409在胰腺癌治疗领域取得了重要进展，其在临床试验中表现出潜在的生存优势和良好的安全性，为胰腺癌患者带来了新的治疗选择。随着进一步的研究和发展，希望CAN-2409能够成为治疗胰腺癌的重要药物，为患者带来更好的生活质量和预后。

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