FDA授予LSTA1（CEND-1）治疗骨肉瘤的孤儿药资格

近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已正式授予LSTA1（CEND-1）孤儿药物认定，用于治疗骨肉瘤患者，这一消息为肿瘤患者带来了新的曙光。

LSTA1的作用机制和研究背景

LSTA1是一种新型药物，利用肿瘤细胞内的一种新颖摄取途径，使共价结合的抗癌药物能够更有效地渗透实体肿瘤并在肿瘤环境中积聚。这一机制是通过LSTA1与α-v整合素的结合实现的，后者在肿瘤中选择性表达，而在健康组织中则不存在。在结合后，LSTA1被蛋白酶切割，形成CendR片段，然后结合到神经丝素1上，启动并激活肿瘤细胞内的摄取途径。这一靶向过程使得药物能够更好地渗透肿瘤细胞并在其中积聚，从而增强其在实体肿瘤中的疗效。

LSTA1的临床前和临床研究结果

此前的临床前研究表明，LSTA1能够增强化疗药物、免疫疗法和基于RNA的药物的传递。此外，临床前模型显示，LSTA1可能调节肿瘤微环境，从而增强免疫反应。在旨在改善胰腺癌化疗传递的临床试验中，LSTA1还表现出良好的安全性、耐受性和活性。

LSTA1在其他癌症治疗中的应用

除了在骨肉瘤治疗中获得认定外，LSTA1还被用于其他癌症的治疗。它已被FDA认定为治疗恶性胶质瘤的潜在疗法，并在胰腺癌领域获得孤儿药物认定和快速通道认定。此外，LSTA1正在进行的临床研究中，涉及到多种实体肿瘤，包括转移性胰腺导管腺癌（mPDAC）、结肠癌、阑尾癌和胶质母细胞瘤。

总的来说，LSTA1（CEND-1）的孤儿药物认定是对其在骨肉瘤治疗领域的重大认可，也为这一少见肿瘤类型的患者带来了新的希望。随着进一步的临床研究和应用推进，我们有望见证LSTA1为更多肿瘤患者带来福音的时刻的到来。

注：以上资讯来源于网络，并由致泰药业整理编辑（如有错漏，请帮忙指正），只为提供全球最新上市药品的资讯，帮助全球各地华人患者了解国际新药动态，仅供医护人员内部讨论，不作任何用药建议及依据， 如想要进一步了解药品，请谘询主治医师。