依拉米肽(Elamipretide)治疗Barth综合征已提交FDA审查

Barth综合征是一种罕见而严重的遗传性疾病，由于线粒体心磷脂缺乏而引起，其主要特征包括肌肉无力和心脏异常，往往导致心力衰竭、反复感染、生长延迟以及预期寿命缩短。然而，迄今为止，针对这一疾病的治疗方法非常有限，缺乏获得FDA或EMA批准的药物。因此，针对Barth综合征的新药研发备受期待。

新药申请进展

最近，Stealth BioTherapeutics公司宣布，其新药Elamipretide（依拉米肽）已经提交给美国FDA进行审查，用于治疗Barth综合征。这一消息意味着FDA已接受该药物的新药申请（NDA），并计划召开一次咨询委员会会议来讨论该申请。值得一提的是，该申请被指定为标准审查，同时该公司也已要求FDA重新考虑该申请，这表明其对药物的认可程度。

依拉米肽的作用机制

依拉米肽是一种肽化合物，其设计目的是穿透细胞膜，靶向线粒体内膜，并在该膜上与心磷脂发生可逆结合。如果依拉米肽获得批准，将成为首个被FDA认可的线粒体靶向治疗药物，为Barth综合征患者带来新的治疗选择。

临床试验结果

除了针对Barth综合征的治疗，依拉米肽还被研发用于治疗原发性线粒体肌病。据称，该药物正在进行的3期NuPOWER试验预计将在2024年底获得完全招募的关键数据。依拉米肽的申请得到了SPIBA-001 3期回顾性自然史对照试验的支持，这一试验将TAZPOWER期研究的开放标签部分数据与匹配的自然史对照进行了比较。

临床试验结果分析

研究结果显示，在依拉米肽治疗下，患者的运动耐量、力量和心脏功能评估得到了改善，达到了主要和次要终点。来自TAZPOWER研究的数据也支持了依拉米肽的有效性。在该研究中，12名12岁及以上的遗传确诊的Barth综合征男性患者接受了依拉米肽治疗，结果显示，在6分钟步行试验和Barth综合征症状评估量表中，依拉米肽治疗组均有显著改善。此外，膝关节伸肌强度、患者对症状的总体印象以及某些心脏参数也显示出显著改善。

Barth综合征的治疗一直是医学界关注的焦点之一。Stealth BioTherapeutics公司的Elamipretide（依拉米肽）作为一种线粒体靶向治疗药物，带来了新的希望。随着FDA对其新药申请的审查进展，以及来自临床试验的积极结果，我们有望看到这一药物在不久的将来为Barth综合征患者提供更有效的治疗选项。

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