百斯瑞明BESREMi改善真性红细胞增多症患者完全造血学反应的效果及安全性评估

2024年，PharmaEssentia USA Corporation宣布了一项重要研究成果：他们的药物BESREMi®百斯瑞明（ropeginterferon alfa-2b）在治疗真性红细胞增多症患者时，有助于增加完全造血学反应（CHR）的概率，并且在一定的安全风险范围内。这一成果发表在《英国临床药理学杂志》上，引起了学术界的广泛关注。

百斯瑞明BESREMi®对真性红细胞增多症患者治疗效果的影响

PharmaEssentia USA Corporation进行的分析表明，使用BESREMi®治疗真性红细胞增多症的患者具有增加完全造血学反应的概率。这项研究涉及对49名参与中国A20-202临床试验的患者进行观察，结果显示，在250–350–500 µg的剂量方案下，使用ropeginterferon alfa-2b治疗的患者，实现完全造血学反应和减少JAK2V617F等位基因负荷的可能性更高。而在这项研究中，唯一与治疗相关的不良事件是ALT和AST的升高，而且仅在500 µg阶段观察到。

PharmaEssentia Corporation的首席医学官兼首席研究作者阿尔伯特·钦博士表示：“我们的暴露-效果建模进一步证明了ropeginterferon alfa-2b在实现真性红细胞增多症患者完全造血学反应和减少JAK2V617F等位基因负荷方面的有效性。”他还指出，这些模型加强了与250-350-500 µg剂量计划相关的有利利益/风险比例，该剂量计划具有根据耐受性进行剂量调整的灵活性。

关于此分析的更多信息

这项研究采用了曝光-反应（E-R）分析方法，旨在评估治疗方案的疗效和安全性。研究采用了中国A20-202试验的结果，该试验评估了对真性红细胞增多症患者进行亚切割的ropeginterferon alfa-2b治疗。治疗方案包括从第0周开始的250 µg起始剂量，随后在第2周对患者进行剂量逐步增加至350 µg，然后在第4周达到500 µg的目标剂量。根据耐受性可以调整剂量，如果耐受，维持剂量为500 µg，持续时间可达52周。主要终点是第24周的完全造血学反应率。关键次要终点包括JAK2V617F等位基因负荷的减少和安全性。

E-R分析基于 logistic 和线性回归，并分析了ropeginterferon alfa-2b的暴露与关键疗效和安全性变量之间的关系。暴露疗效分析的人群包括来自A20-202试验的48名患者，他们在第24周同时具有完全造血学反应和JAK2V617F等位基因负荷的测量。

真性红细胞增多症概述

真性红细胞增多症（PV）是源自骨髓中疾病起始干细胞的癌症，导致红细胞、白细胞和血小板的慢性增加。PV可能导致心血管并发症，如血栓形成和栓塞，并且通常会转变为继发性骨髓纤维化或白血病。虽然PV的分子机制仍在积极研究中，但当前的结果指向一组获得性突变，其中最重要的是JAK2的突变形式。

BESREMi®简介

BESREMi®是一种创新的单聚乙二醇化长效干扰素。凭借其独特的聚乙二醇化技术，BESREMi®在体内具有持续的活性，并旨在每两周（或在至少一年的血液稳定情况下每四周）一次给药，以满足患者个体需求的灵活剂量。

BESREMi®在美国成年人真性红细胞增多症治疗中获得了孤儿药物认定。该产品于2019年获得了欧洲药物管理局（EMA）的批准，在2021年获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，并最近在台湾和韩国获得了批准。该药物候选品由PharmaEssentia发明，并在该公司的台中工厂生产，该工厂于2017年获得了台湾食品药物管理局（TFDA）的cGMP认证，并于2018年1月获得了EMA的认证。PharmaEssentia在所有适应症中保留了该产品的全球知识产权。

BESREMi®的批准附有一项严重疾病的警告，其中包括加重神经精神障碍、自身免疫性疾病、缺血性疾病和感染性疾病的风险。

综上所述，PharmaEssentia USA Corporation的研究结果揭示了BESREMi®在治疗真性红细胞增多症方面的潜力。通过增加完全造血学反应的概率和减少JAK2V617F等位基因负荷，该药物为真性红细胞增多症患者带来了新的治疗选择。然而，这项研究也提醒我们注意BESREMi®的安全性问题，特别是与剂量相关的不良事件。随着我们对真性红细胞增多症治疗的理解不断深入，BESREMi®的发展和应用将继续受到关注，并有望为患者带来更多益处。

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