FDA批准Carvykti(Cilta-Cel)用于至少接受过一线治疗的复发/难治性多发性骨髓瘤患者

最近，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了一种名为Carvykti(cilta-cel,ciltacabtagene autoleucel) 的新药，用于治疗成年患者的复发性或难治性多发性骨髓瘤（RRMM），这些患者至少接受过一线治疗，包括蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，并且对来那度胺（Revlimid）具有耐药性。这一决定将为多发性骨髓瘤患者提供新的希望和治疗选择。

药物批准与研究结果

Carvykti(cilta-cel) 是一种CAR T细胞疗法，其批准是基于CARTITUDE-4研究的结果。在这项研究中， Carvykti(cilta-cel) 显示出在治疗复发性和对来那度胺耐药的多发性骨髓瘤患者中，相较于标准治疗方案，能够将疾病进展或死亡风险降低59%。据约翰逊公司发布的新闻稿称，该疗法通过一次个性化的输注，在早期治疗复发/难治性多发性骨髓瘤方面表现出了显著的疗效。

CARTITUDE-4研究概述

CARTITUDE-4研究是一项开放标签、随机试验，纳入了那些已接受过一到三线治疗的患者，包括使用了蛋白酶体抑制剂和免疫调节剂，且对来那度胺耐药的患者。研究对象没有接受过CAR T细胞疗法或BCMA靶向疗法。

研究设计和方法

研究中的患者被随机分配到两组：一组接受一次性的 Carvykti(cilta-cel) 输注，另一组接受医生选择的标准治疗方案。 Carvykti(cilta-cel) 组的患者首先进行了细胞分离，然后接受了至少一个周期的过渡治疗，并接受了环磷酰胺和氟达拉滨的淋巴毁活治疗。在化疗方案完成后的5到7天内，进行 Carvykti(cilta-cel) 的输注。

研究结果和数据分析

数据显示，在 Carvykti(cilta-cel) 组中，中位无进展生存期（PFS）尚未达到，而标准治疗组的中位PFS为11.8个月。此外， Carvykti(cilta-cel) 组的完全缓解率（CR）为73.1%，而标准治疗组仅为21.8%。总体反应率（ORR）分别为84.6%和67.3%。

安全性数据

在安全性方面， Carvykti(cilta-cel) 的主要不良反应包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、淋巴细胞减少等。此外，还观察到了与CAR T细胞疗法相关的细胞因子释放综合征（CRS）、神经毒性等严重不良反应。

Carvykti(cilta-cel) 的批准为复发性或难治性多发性骨髓瘤患者提供了一种新的治疗选择，为这些患者带来了新的希望。然而，考虑到其安全性和不良反应，医生和患者在选择治疗方案时应权衡利弊，并进行充分的讨论和决策。期待未来会有更多的研究和进展，为多发性骨髓瘤患者提供更好的治疗方案。

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