FDA批准Abecma治疗三级暴露复发或难治性多发性骨髓瘤

多发性骨髓瘤（Multiple Myeloma，MM）是一种恶性血液病，通常表现为骨髓中浆细胞的异常增殖，引发贫血、骨质疼痛、骨折等症状。尽管在过去几年中取得了一定的治疗进展，但对于三级暴露复发或难治性多发性骨髓瘤患者来说，治疗仍然是一项巨大挑战。然而，最近的一项重大突破可能为这些患者带来曙光。

Abecma获批治疗三级暴露复发或难治性多发性骨髓瘤

2024年4月5日，百时美施贵宝和2seventy bio, Inc.宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准Abecma ® (idecabtagene vicleucel; ide-cel)用于治疗三级暴露复发或难治性多发性骨髓瘤患者。这一批准标志着CAR T细胞疗法在多发性骨髓瘤领域的重大进展。

KarMMa-3临床试验成果

此次获批基于KarMMa-3临床试验的结果。KarMMa-3试验是一项重要的全球性研究，针对曾接受过多种治疗的复发性难治性多发性骨髓瘤患者，评估了Abecma与标准治疗方案的疗效。该试验中，Abecma显示出明显的临床优势，显著改善了患者的无进展生存期（PFS）和总体缓解率。

PFS和缓解率的显著改善

在KarMMa-3试验中，接受Abecma治疗的患者的中位PFS为13.3个月，而接受标准治疗方案的患者则仅为4.4个月。这意味着Abecma使得疾病进展或死亡的风险降低了51%。此外，Abecma治疗组的总体缓解率明显高于标准治疗组，为71%。相比之下，标准治疗组的缓解率仅为42%。

安全性和持续缓解

除了疗效的显著改善外，Abecma还表现出良好的安全性。主要的不良反应主要为低度细胞因子释放综合征（CRS）和神经毒性。值得注意的是，在研究中未出现帕金森病等严重神经系统并发症。此外，Abecma治疗所带来的缓解持续时间也相当可观，为20个月。

Abecma的批准标志着多发性骨髓瘤治疗领域的重大进展。对于那些经历了多种治疗方案后仍未见好转的患者来说，Abecma为他们带来了新的希望。然而，我们也必须认识到，虽然CAR T细胞疗法在治疗上有着巨大潜力，但仍然存在一些挑战，如治疗的持续性、副作用管理等问题。因此，未来需要进一步的研究和努力，以进一步完善CAR T细胞疗法，并为患者提供更有效、更安全的治疗方案。

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