FDA批准Vafseo(Vadadustat)用于治疗透析患者因慢性肾病引起的贫血

2024年3月27日，Akebia Therapeutics宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准其口服缺氧诱导因子脯氨酰羟化酶抑制剂（HIF-PHI）Vafseo（vadadustat）片剂上市，用于治疗接受透析至少三个月的成年患者因慢性肾病（CKD）引起的贫血。这一突破标志着在CKD相关贫血治疗领域的重要进展，为患者提供了更广泛的治疗选择。

突破治疗方案的诞生

Vadadustat的此次获批是基于INNO2VATE项目的疗效和安全性数据以及在日本上市后获得的安全数据。这一项目包含了两项全球性、多中心、含活性对照组的3期临床试验，共纳入3923例因CKD导致贫血的成人患者，他们随机接受vadadustat或darbepoetin α（一种血红细胞刺激剂）的治疗。试验结果显示，在纳入透析依赖性患者的第一项临床试验中，vadadustat治疗使患者的血红蛋白（Hb）水平较基线时的变化达到了非劣效性的主要终点。

去年公布的FO2CUS研究结果显示，当患者在透析期间每周接受3次vadadustat治疗时，该方案成功达到了研究的主要和次要疗效终点，并且在治疗CKD所引起的贫血方面的表现不劣于红细胞生成刺激剂。此外，该药物的安全性特征与现行的标准治疗相当，为CKD引起的贫血治疗提供了一个安全有效的选择。

科学背后的力量

Vafseo（vadadustat）是一种口服HIF-PHI，旨在模拟高海拔条件下身体对缺氧的生理效应。在高海拔情况下，身体对氧气稀缺的反应是提高缺氧诱导因子（HIF）的生成。HIF会调控铁元素的动员和促红细胞生成素（EPO）的产生来刺激血红细胞的生成，从而改善氧气运输。针对氧感知信号通路的研究曾获得了2019年诺贝尔生理学或医学奖。Vafseo目前已在37个国家和地区获得批准。

对患者生活的重要影响

慢性肾病（CKD）引起的贫血是指人体缺乏足够的健康红细胞来为身体组织输送足够的氧气。它通常发生在慢性肾病患者身上，因为他们的肾脏不能产生足够的促红细胞生成素，这是一种有助于调节红细胞生成的激素。CKD引起的贫血会对人的生活质量产生深远影响，因为它会导致疲劳、头晕、呼吸短促和认知功能障碍。如果不及时治疗，贫血会导致健康状况恶化，并与CKD患者死亡率增加相关。

Vadadustat的获批将为CKD患者带来新的治疗选择，为缓解贫血所带来的诸多不适提供更有效的方案。这一成果的取得得益于科学研究的不懈努力，为医学领域的发展树立了新的里程碑。随着Vafseo的上市，我们期待着它能够为更多患者带来福音，改善他们的生活质量，为他们的健康增添新的希望。

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