FDA批准Breyanzi(liso-cel)用于复发或难治性慢性淋巴细胞白血病和小淋巴细胞淋巴瘤

慢性淋巴细胞白血病（CLL）和小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）是两种严重的血液恶性肿瘤，患者往往在复发或难治性阶段面临治疗挑战。然而，随着科学技术的进步，特别是CAR T细胞疗法的崛起，治疗前景正在发生改变。最近，美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准了Breyanzi（Lisocabtagene Maraleucel，简称liso-cel；商品名Breyanzi），作为一种新的CAR T细胞疗法，用于治疗复发/难治性CLL或SLL。这一决定标志着对于这些患者而言，治疗选择的范围进一步扩大，为患者带来了新的曙光。

临床试验数据

Breyanzi的加速批准基于来自于TRANSCEND CLL 004研究（NCT03331198）的疗效和持续反应时间（DOR）数据。该研究包括65名接受CAR T细胞疗法的患者，他们中大部分曾接受过至少两种前线疗法，包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。在数据截止日期时，获得完全缓解的患者（CR）的中位DOR尚未达到（NR;95% CI，15个月-NR），12个月的DOR率为100%，18个月的DOR率为87.5%。

Breyanzi的客观反应率为45%，中位DOR为35.3个月。这表明，该疗法在临床试验中显示出显著的疗效，为患者带来了长期的缓解。

TRANSCEND CLL研究概况

TRANSCEND CLL是一项开放标签、多中心、单臂试验，招募了患有复发或难治性CLL或SLL的成年患者。这些患者前期接受过至少两种治疗方案，包括BTK抑制剂和BCL-2抑制剂。该试验还包括了一些高危因素的患者，如del(17p)、复杂核型和未突变IGHV等。

疗效数据进一步分析

在接受Breyanzi治疗的65名患者中，部分缓解率为25%，而12个月的DOR率为60.3%。此外，尽管没有最小残余疾病（MRD）阴性率的统计检验，但在获得完全缓解的患者中，MRD阴性率达到100%。

安全性评估

CAR T细胞疗法的安全性在89名参与试验的患者中进行了评估，60%的患者出现严重毒性反应，1.1%的患者出现致命的不良反应。常见的不良事件包括发热性中性粒细胞减少、恶性心律失常、恶心、腹泻、疲劳等，但大多数都为轻度或中度不良事件。

结论

Breyanzi的加速批准为复发/难治性CLL或SLL患者带来了新的治疗选择，填补了之前治疗空白，为这一患者群体带来了更大的希望。然而，尽管取得了显著的临床效果，我们也必须认识到CAR T细胞疗法在安全性方面仍面临一定挑战，需要进一步的研究和监测。

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