FDA授予LYT-200治疗急性髓系白血病的孤儿药资格

美国食品药品监督管理局（FDA）授予了LYT-200在急性髓系白血病（AML）患者治疗中的孤儿药品认定。LYT-200是一种全人源IgG4单克隆抗体，靶向半乳糖凝集素-9（galectin-9），这是白血病细胞中的强效致癌驱动因子和免疫抑制蛋白。

LYT-200的作用机制

LYT-200目前正在进行阶段1临床试验，其中一项是针对复发/难治性、局部晚期或转移性实体瘤患者的试验，另一项是针对复发/难治性AML或高危骨髓增生异常综合征（MDS）患者的试验。这项试验的初步数据表明，LYT-200在实体瘤患者中显示了可接受的安全性和耐受性，并且与抗PD-1抗体结合使用时显示出了初步的抗肿瘤活性。

LYT-200的临床前景

美国食品药品监督管理局（FDA）授予LYT-200孤儿药品认定的消息得到了PureTech Health公司肿瘤学主管Aleksandra Filipovic博士的认可。她表示，这一认定验证了他们对以LYT-200靶向半乳糖凝集素-9的信心，认为这是一种新颖、有前途的治疗方法，可能为患者提供更好的耐受性和更有效的治疗。

临床试验设计与进行

这项阶段1临床试验旨在评估LYT-200在复发/难治性AML或高危MDS患者中的疗效和安全性。试验招募了至少18岁、ECOG表现状态为2或以下的患者。AML患者必须有经至少1种标准治疗后复发/难治的原发或继发性疾病，且无标准治疗可用。高危MDS患者必须根据修订后的国际预后评分系统，在经历至少1线治疗后复发/难治，且无可用的标准治疗。

试验细节

在剂量递增试验中，患者将接受LYT-200单药治疗或与文替克拉新（Venclexta）和/或阿扎胞苷或地西他滨（azacitidine或decitabine）联合治疗。在两个治疗组中，LYT-200均以每周一次的静脉输注方式给予，输注时间为60分钟。联合治疗组患者还将在每个周期的第1天接受文替克拉新100mg，第2天接受200mg，以及第3至28天接受400mg的剂量，以及每个周期7天的皮下注射阿扎胞苷75mg/m²，或每个周期5天的地西他滨20mg/m²。

AML是一种严重的白血病类型，目前治疗选项有限。LYT-200作为一种新型的靶向治疗药物，具有潜在的治疗优势，尤其是对于复发/难治性AML和高危MDS患者。随着进一步的临床研究，希望LYT-200能够为这些患者带来更多的希望和机会。

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