FDA批准Praluent(alirocumab)用于治疗儿童杂合子家族性高胆固醇血症

杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）是一种严重的遗传性疾病，常导致低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）水平升高，增加心血管疾病的风险。对于儿童患者而言，治疗的挑战更为严峻，特别是对于那些对常规他汀类药物治疗无效或不耐受的患者。然而，随着科学技术的不断进步，新的治疗选择正在不断涌现。近日，美国FDA批准了Praluent（alirocumab,阿利西尤单抗）的扩展适应症，将其用于治疗8岁及以上的HeFH儿童患者，为这一患者群体带来了新的希望和可能性。

HeFH的挑战

杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）作为一种常染色体显性遗传疾病，其主要特征是LDL-C浓度的显著升高。若未及时治疗，患者可能发展成早发性动脉粥样硬化性心血管疾病，因此LDL-C被公认为心血管疾病（CVD）的主要风险因子。目前，主要的治疗手段是他汀类药物以及其他降脂疗法，但对于许多儿童患者来说，仅仅依靠他汀类药物往往难以达到理想的LDL-C水平，需要辅助的降脂治疗（LLT）。

Praluent的作用

Praluent作为一种前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白酶9型（PCSK9）抑制剂，通过抑制PCSK9与LDL受体的结合，增加肝细胞表面的LDL受体数量，从而降低血液中的LDL-C水平。自2015年获批上市以来，Praluent已在成人患者中显示出了显著的降脂效果，并获得了FDA的批准。

临床试验数据

针对Praluent在儿童患者中的疗效和安全性进行了临床试验，该试验基于随机、安慰剂对照、双盲的3期试验数据。研究纳入了年龄在8至17岁之间的儿童患者，采用低脂饮食并接受背景降脂药物。结果显示，与安慰剂组相比，每四周接受一次Praluent的患者在24周时的LDL-C水平降低了31%，证实了其在儿童患者中的显著疗效。

安全性评估

与此前针对成人HeFH的试验一致，Praluent在儿童患者中的安全性得到了有效评估。试验结果未观察到新的安全信号，为Praluent在儿童治疗中的应用提供了有力的安全性支持。

Praluent(alirocumab,阿利西尤单抗)的扩展适应症对于HeFH儿童患者而言，标志着一种新的治疗选择的到来。这不仅为那些无法通过常规治疗达到目标LDL-C水平的患者提供了新的希望，也为儿童心血管疾病的预防和治疗开辟了新的道路。随着科学研究的不断深入，相信未来会有更多创新的治疗手段涌现，为患者带来更好的生活质量和健康状态。

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