FDA批准Praluent(阿利西尤单抗)用于治疗8岁及以上遗传性高胆固醇儿童患者

在当今医学领域的发展中，针对心血管疾病的治疗一直是一个持续的挑战。高胆固醇水平是心血管疾病的主要危险因素之一，而家族性高胆固醇血症（FH）作为一种遗传性疾病，更是需要引起我们高度关注的问题之一。在这个背景下，美国食品和药物管理局（FDA）最近批准了Praluent®（alirocumab，阿利西尤单抗），这是一项重要的突破，特别是对于8岁及以上的遗传性高胆固醇儿童患者。

Praluent：一项针对高胆固醇的新治疗法

近日，Regeneron Pharmaceuticals, Inc.宣布了一项重要的消息：FDA已经延长批准了Praluent®（alirocumab阿利西尤单抗）的使用范围，将其作为辅助治疗手段，用于治疗8岁及以上患有杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）的儿科患者。这一决定的基础是一项经过认真评估的3期随机多中心试验，该试验涵盖了8至17岁的HeFH儿科患者，他们的LDL-C水平已经达到或超过130mg/dL，并且已经在接受降脂药物治疗。在试验中，患者被随机分为每两周或每四周注射Praluent（N=101）或安慰剂（N=52）的组别。结果显示，在接受每四周一次的Praluent治疗的患者中，24周时其LDL-C水平相较于安慰剂组降低了31%（97.5%置信区间：-45.0%至-17.9%；p<0.0001）。同时，也观察到了其他关键脂质参数的改善。这一重要的研究结果最近发表在《美国医学会儿科杂志》上。

Praluent的作用机制和安全性评估

Praluent（阿利西尤单抗）通过抑制PCSK9与LDL受体的结合，增加肝细胞表面可用的LDL受体数量，从而提高了LDL的清除速度，进而降低了血液中LDL-C的水平。这一治疗方法的独特性在于，它利用了Regeneron公司的VelocImmune®技术，这一技术能够产生高度优化的全人单克隆抗体。

在试验过程中，没有发现新的不良反应，Praluent在安全性上与成人HeFH患者的观察结果一致。根据针对2476名原发性高脂血症患者的Praluent试验结果显示，与安慰剂相比，Praluent最常见的不良反应包括注射部位反应（7%）、流感（6%）和腹泻（5%）。

Praluent的临床应用及全球扩展

目前，在美国，Praluent的临床应用范围包括降低已知心血管疾病患者心肌梗塞、中风和不稳定心绞痛的风险，作为饮食的辅助手段用于降低LDL-C水平，以及作为HoFH成人其他LDL-C降低疗法的辅助疗法。此外，针对8岁及以上患有HeFH的儿童，Praluent也可以结合饮食和其他LDL-C降低治疗，以降低其LDL-C水平。除了美国之外，Praluent已经在60个国家获得批准，包括欧盟、日本、中国、加拿大、瑞士和巴西等。

家族性高胆固醇血症（FH）的挑战与突破

家族性高胆固醇血症（FH）是一种遗传性疾病，由于多个基因中的突变引起，从而导致LDL-C水平异常升高。FH分为HeFH和HoFH两种形式，前者是当从父母之一遗传一个突变基因时发生，而后者则是当突变基因从父母那里遗传时发生。Praluent的批准对于治疗这一常见但危害严重的疾病，尤其是对于儿童患者，具有重要的意义。

综上所述，Praluent的批准标志着心血管疾病治疗领域的一次重要进展。通过其独特的作用机制和临床疗效，Praluent为患有高胆固醇血症的患者提供了新的治疗选择，尤其是对于儿童患者的治疗，具有重要的意义。随着其在全球范围内的扩展，我们有理由相信，Praluent将为更多患者带来福音，为降低心血管疾病的发病率和死亡率作出新的贡献。

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