Scemblix(asciminib,阿西米尼)治疗慢性粒细胞白血病的开创性作用机制

Scemblix®（asciminib,阿西米尼）是诺华新推出的一种治疗慢性髓性白血病（CML）的创新药物，其独特的作用机制为已接受两种或更多酪氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗的患者提供了一种全新的治疗选择。这种药物被西班牙卫生、消费和福利部门批准，纳入国家卫生系统的报销范围，为患有费城染色体阳性慢性期（CML Ph+ FC）的成年患者提供治疗。这是首个也是唯一一个作用于ABL酰基囊袋的特异性靶点抑制剂（STAMP），为CML患者带来了创新的治疗选择，尤其是对于在接受两种TKI治疗后疗效不佳或耐受性差的患者而言。

以上图片为Scemblix(Asciminib,阿西米尼)在致泰药业实拍图

为什么Scemblix®（asciminib,阿西米尼）重要？

Scemblix®（asciminib）的开创性作用机制旨在解决那些已经接受两种或更多TKI治疗的CML患者的耐药性和不良反应问题。该药物是针对BCR-ABL基因中缺陷突变的有效药物，该基因与白血病细胞的过度增殖有关。通过针对ABL蛋白的酰基袋，Scemblix®（asciminib）能够更加精准地阻断白血病细胞的生长和扩散，为CML患者提供了一种全新的治疗途径。

专家观点

拉蒙·卡哈尔大学医院血液学服务的医生瓦伦丁·加西亚·古铁雷斯指出：“Scemblix®（asciminib）的推出使我们能够为已经耗尽治疗选择的患者提供有效且安全的治疗。这是第一次我们拥有一种与以往不同的治疗方法，带来了重要的优势。此外，其出色的安全性对患者的生活质量有直接影响。”他进一步指出：“最新的数据显示，随着长期的随访，Scemblix®（asciminib）的疗效显著提高，响应率增加，同时安全性得到了确认。”

临床试验结果

Scemblix®（asciminib）的批准基于III期关键性研究ASCEMBL的结果，该研究表明，与波瑟替尼（bosutinib）相比，Scemblix®（asciminib）治疗的患者在24周时具有近两倍的分子反应率（25.5% vs 13.2%，[P=0.029]），而由于不良反应导致的中断率则是波瑟替尼（bosutinib）的三倍以上（5.8% vs 21.1%）。在长达96周的随访中，这些结果得到了进一步的验证，Scemblix®（asciminib）的分子反应率超过了波瑟替尼（bosutinib）的两倍（37.6% vs 15.8%），而由于不良反应导致的中断率分别为7.7%和26.3%。

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二十年的治疗进展

慢性髓性白血病是一种严重的非遗传性血液疾病，导致白细胞（白血球）在血液中不受控制地增生。它是由费城染色体异常引起的慢性白血病，目前占所有白血病的15%至20%。这种异常导致一个名为BCR-ABL的异常基因的表达，将细胞转化为白血病细胞。这些白血病细胞生长、分裂和增殖，积聚在骨髓中并通过血液输送到身体的其他器官。

在过去的二十年里，我们见证了治疗方面的重大进展，例如二十年前酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的出现，这些药物使得CML可以得到控制，并使得患者的生存期与一般人口相当。尽管许多患者受益于现有的治疗方法，但仍有相当一部分患者可能对当前治疗方案产生不良反应或者反应不佳。Scemblix®（asciminib）的出现为那些无法通过现有治疗方案控制疾病的患者带来了新的希望。

诺华的Scemblix®（asciminib,阿西米尼）代表着对CML患者的一次重大突破。作为首个并且唯一一个靶向ABL酰基袋的抑制剂，它为那些对当前治疗方案无法满意的患者提供了新的治疗选择。我们期待着Scemblix®（asciminib）的未来，相信它将为患者带来更好的生活质量和更长的生存期，同时也为CML治疗的未来发展指明了方向。

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